在2003年，一項治療阿爾茨海默病的疫苗的初步臨床試驗被中止，因為298名患者中有18人出現腦腫脹。醫生們曾希望，透過讓人體免疫系統接觸少量β-澱粉樣蛋白——一種被認為引發大腦斑塊積聚的蛋白質，而斑塊是神經退行性疾病的基礎——可以訓練免疫系統排出這種有害蛋白質。然而，在6%的患者中，免疫系統反應過度並損害了大腦本身。現在，科學家們開發出一種新的基於DNA的疫苗，它可以使細胞產生額外的β-澱粉樣蛋白，從而調動免疫系統攻擊這種蛋白質。而且，當在小鼠身上進行試驗時，它沒有產生不良反應。
東京都市神經科學研究所的松本洋（Yoh Matsumoto）和他的同事透過修改控制β-澱粉樣蛋白產生的DNA，開發出了這種疫苗。研究人員隨後在兩種條件下測試了這種疫苗：作為預防斑塊發展的預防措施，以及作為斑塊發展後的治療方法。這意味著對專門培育的小鼠分別在三個月大（斑塊尚未發展）和十二個月大（斑塊開始聚集）時進行疫苗接種。
在僅僅四周的每週兩次注射後，預防組小鼠的β-澱粉樣蛋白積聚比未治療的對照組少30%；一年後，減少高達50%。“在18個月大時，大腦皮層中β-澱粉樣蛋白負擔的最終減少率約為未治療組的38.5%，”該團隊在其報告中寫道，該報告本週已在《美國國家科學院院刊》線上發表。
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這種DNA疫苗作為一種療法也是有效的。經過僅僅六個月的治療，它將β-澱粉樣蛋白水平降低了高達40%。最重要的是，無論疫苗給藥頻率如何，都沒有觀察到腦腫脹。“非病毒β-澱粉樣蛋白DNA疫苗在減少模型小鼠的β-澱粉樣蛋白負擔方面非常有效和安全，因此，有望成為對抗人類阿爾茨海默病的疫苗療法，”研究人員總結道。