過去15年對於基因療法來說可謂是跌宕起伏。上世紀90年代初，基因療法被譽為“未來的醫學”，但之後卻導致一名18歲青年死亡，另有三人患上白血病；7月份，又被認為與一名36歲的伊利諾伊州婦女的死亡有關，該婦女當時正在接受類風溼性關節炎的治療，儘管進一步調查澄清了她的療法與死亡無關。然而，基因療法科學家們相信，由於最近的一些進展以及即將到來的其他進展，他們可以將壞訊息拋在腦後。
基因療法是指醫生將新的或改良的基因插入人體細胞中以治療或預防疾病的任何療法。研究人員最初計劃透過將缺失基因的功能性副本傳遞到需要它們的細胞中，來治療囊性纖維化等遺傳性疾病，在這些疾病中，正常的基因產物是不足的。從那時起，科學家們已經擴大了基因療法的可能應用範圍，包括“訓練”免疫細胞來追捕癌症，構建新的血管，以及使免疫系統對感染產生抵抗力。
“我們真的不知道它能發揮作用的全部範圍，”位於孟菲斯的聖裘德兒童研究醫院的血液學家、美國基因治療學會（ASGT）主席亞瑟·尼恩豪斯說。除了目前正在進行大型 III 期臨床試驗的 12 種癌症療法和一種心臟療法外，還有一些早期階段的進展：6 月，紐約長老會醫院的醫生宣佈了一項帕金森病 I 期試驗的樂觀結果；一種已經恢復了 70 只先天性失明犬視力的療法正在賓夕法尼亞大學進行人體試驗；八個研究小組正準備測試新的 HIV 療法。儘管美國食品和藥物管理局尚未批准任何基因療法，但有 800 多項試驗正在進行中；中國已經批准了兩種癌症療法，但其療效仍不清楚。
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基因療法如此有前景的原因也使其極具挑戰性。它只能靶向那些需要它的組織，“這與傳統的藥物療法形成了鮮明對比，在傳統的藥物療法中，您服用藥丸或接受注射，而實際到達[正確]部位的注射或攝入藥物的比例非常非常小，”華盛頓大學的心臟病專家大衛·迪切克說。但確保基因到達其靶點絕非易事。當靶細胞可以直接注射或容易移除時，試驗可以繞過這個問題——對於後一種方法，醫生可以在實驗室中操作分離的細胞，然後再將其放回患者體內。但將基因輸送到難以接近的靶點一直是該領域最大的障礙之一。
大多數科學家使用改良的病毒作為“載體”來傳遞基因療法。病毒擅長將遺傳有效載荷傳遞到細胞；畢竟，這就是它們所做的。如果科學家剝奪病毒的遺傳物質並用治療基因取而代之，病毒會將這種有效載荷傳遞給細胞。不同的病毒做不同的事情——有些攻擊肝臟，另一些攻擊神經；有些將它們的 DNA 插入宿主基因組，另一些則不插入——因此醫生可以選擇那些最適合其目的的病毒，並在必要時進一步改造它們。“為了引導病毒到達特定位置，人們付出了很多努力，”南加州大學凱克醫學院和洛杉磯兒童醫院的免疫學家唐納德·科恩說。
但病毒也帶來了一個問題：“我們的免疫系統是為了排斥它們而發展起來的，”科恩解釋說。1999 年導致 18 歲的傑西·蓋辛格死亡的是他對療法的強烈免疫反應，而不是療法本身。因此，即使載體到達其靶點，科學家也必須確保身體不會攻擊“受感染”的細胞。最近，科學家們已經確定了許多實現這一目標的方法，即使用較低的治療劑量、用免疫抑制藥物預處理患者以及掩蓋載體，使免疫細胞不會注意到它們。一些科學家還使用無載體的“裸露”DNA 和以其他方式包裝的基因。
即使基因療法克服了這些挑戰，它能克服其負面聲譽嗎？一些科學家認為，相對而言，它從來沒有那麼不安全。“如果你比較正在開發的基因藥物與傳統小分子藥物的安全概況，沒有證據表明基因療法更危險，”紐約市西奈山醫院的腫瘤學家薩維奧·吳說。他指出，數千名患者接受了治療，只有少數不良事件被報告；在三名“泡泡男孩”患者中發生的白血病可能是治療基因特有的副作用，治療基因會刺激免疫細胞生長。“任何時候少數細胞大量分裂，你總是會擔心繼發性基因變化，這就是癌症形成的方式，”斯坦福大學的遺傳學家馬克·凱指出。
隨著該領域的不斷發展和改進，科學家們希望公眾對其的看法也會隨之改變。
“我們顯然已經取得了臨床上的成功，現在我們正處於實現更多成功的門檻，”ASGT 主席尼恩豪斯說。“我認為在未來幾年裡，我們將聽到很多關於它們的訊息。”