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自 20 世紀 90 年代以來,全球已發生 200 多例變異型克雅氏病(瘋牛病的人類形式)。對於這種毀滅性的致命疾病或由朊病毒(被稱為朊病毒的畸形惡性蛋白質顆粒)感染引起的任何其他疾病,目前尚無公認的治療方法。喬瓦娜·R·馬盧奇及其在倫敦神經病學研究所的同事在小鼠身上進行了一項實驗,這可能為最終治癒奠定基礎。研究人員對小鼠進行基因改造,使其僅在出生後的前九周產生 PrP 蛋白。PrP 在朊病毒存在的情況下會錯誤摺疊,從而導致其產生更多朊病毒。
當將轉基因小鼠和正常組小鼠都注射引起瘙癢病的朊病毒時,兩組小鼠最初都經歷了認知能力下降。正常組受試者的病情持續惡化。但到 12 周時,轉基因組小鼠由於沒有持續的 PrP 供應,記憶力和正常行為模式已經恢復。天然蛋白質的缺失似乎對恢復後的小鼠沒有不利影響。如果這種方法進一步證明有效,它可能會催生減少 PrP 的藥物或基因療法。
在這種情況發生之前,朊病毒透過血液供應感染人類的可能性仍然是一個始終存在的擔憂。巴爾的摩退伍軍人事務醫療中心的羅伯特·羅沃和他的同事發明了一種過濾器,可能能夠清除紅細胞中的朊病毒。研究團隊首先搜尋了數百萬種化學物質的庫,直到發現一種名為 L13 的化合物,該化合物很容易粘附在朊病毒上。含有瘙癢病的血液透過塗有 L13 的珠子過濾,然後注射到倉鼠體內,不會像受汙染的未過濾血液那樣導致動物患病。