一項週二釋出的 1 期臨床試驗顯示，用於治療複發性腦腫瘤的滅活脊髓灰質炎病毒，在長期存活方面表現出研究人員所稱的令人鼓舞的效果。
作者報告說，在膠質母細胞瘤復發三年後，仍有 21% 的患者存活。膠質母細胞瘤是一種侵襲性強且快速致命的腦癌，對治療具有頑固的抵抗力，即使是新型免疫療法也被證明無效。 在這種黯淡的背景下，早期結果表明，在杜克癌症研究所發明的實驗性脊髓灰質炎病毒療法具有一定的前景。
然而，研究設計中存在足夠的警告和新資料中的缺陷，這讓人懷疑該療法（已經兩次在 CBS 新聞節目 “60 Minutes” 中播出）是否能名副其實。只有在更大規模的臨床試驗後，才能得出明確的答案。
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杜克大學腦腫瘤中心臨床研究主任兼脊髓灰質炎病毒療法研究的研究員安妮克·德賈丹斯博士說：“這是一種破壞性疾病，患者的預後和結果非常糟糕，因此我們看到這種新療法的長期倖存者，這是真實且非常令人鼓舞的。”
紐約長老會哥倫比亞大學醫學中心神經腫瘤學主任安德魯·拉斯曼博士在應 STAT 的要求審查結果後，持更加懷疑的態度。拉斯曼沒有參與這項研究。
他說：“我鼓勵在這個領域進行任何可能產生更好結果的研究，特別是因為現有的膠質母細胞瘤治療對患者來說效果不佳。”“這種 [脊髓灰質炎病毒] 療法可能最終會很棒，但目前的資料尚不足以得出結論，認為這是最佳方法。”
1 期資料在挪威舉行的第 22 屆國際腦腫瘤研究與治療會議上進行了展示，並同時發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。
在該研究中，對 61 名複發性膠質母細胞瘤患者使用了經過改造的脊髓灰質炎病毒疫苗進行治療，該疫苗優先靶向在腦腫瘤細胞上發現的一種蛋白質並引發免疫反應。外科醫生透過患者的頭骨植入導管，以便將經過改造的病毒（也稱為其科學名稱 PVSRIPO）直接輸注到他們的大腦中，以到達腫瘤。
起初，杜克大學的醫生計劃在研究期間逐步增加劑量，但在較高劑量下，患者開始出現腦腫脹，導致癲癇發作和認知障礙。研究人員退回了較低、更安全的治療劑量，最終該劑量被研究中的大多數患者使用。
對於所有 61 名接受治療的患者，總生存期的中位數為 12.5 個月。該研究缺乏真正的對照組，因此為了進行比較，杜克大學梳理了過去患者的醫療記錄，彙編了一組 104 名患有相同型別複發性膠質母細胞瘤的患者。該歷史對照組的總生存期中位數為 11.3 個月。
中位生存期的差異略多於一個月，有利於脊髓灰質炎病毒療法優於歷史對照組，但沒有統計學意義。
研究人員還進行了分析，以確定在某些時間點存活的患者百分比。
在一年時，脊髓灰質炎病毒患者的存活率為 54%，而歷史對照組患者的存活率為 45%。在 18 個月時，研究的每個組中有 23% 的患者存活。
18 個月後，杜克大學的研究人員表示，一小部分脊髓灰質炎病毒患者開始出現延長生存期的跡象。在兩年隨訪時，仍有 21% 的脊髓灰質炎病毒患者存活，而對照組患者的存活率為 14%。
在三年時，生存差距進一步擴大，脊髓灰質炎病毒患者的存活率仍為 21%，而對照組患者的存活率僅為 4%。
“與許多免疫療法類似，似乎有些患者因某種原因沒有反應，但如果他們有反應，他們通常會成為長期倖存者，” 德賈丹斯說，他擁有脊髓灰質炎病毒療法的專利，並在 Istari Oncology 公司擁有股票期權，該公司正試圖將該療法商業化。
但研究人員目前無法提前確定哪些患者會產生反應併成為所謂的“長尾”倖存者的一部分。長期倖存者組也非常小，這引起了人們對研究結果可靠性的質疑。在兩年時，61 名脊髓灰質炎病毒患者中只有 8 人仍然存活，並在生存分析中進行了說明。（一些患者被刪失，這意味著他們在研究中的狀態未知。）
拉斯曼說：“當你檢視脊髓灰質炎病毒生存分析的細節時，與杜克大學的歷史對照組相比，中位生存期一個月看起來並不那麼好。”“他們非常關注長期生存的病例，但大多數癌症試驗都有類似的長期尾巴。目前尚不清楚這些長期倖存者是否專門從這種治療中受益。”
脊髓灰質炎病毒療法的下一個臨床試驗不太可能解決這個重要的生存問題。在這項最近開始的 2 期研究中，複發性膠質母細胞瘤患者將被隨機分為兩組。一組將接受脊髓灰質炎病毒療法和化療；另一組將單獨接受脊髓灰質炎病毒療法。
這意味著該研究完成後將確定將化療新增到脊髓灰質炎病毒療法是否優於單獨使用脊髓灰質炎病毒療法，但它不會回答關於脊髓灰質炎病毒療法本身是否有效的問題。
Istari Oncology 是一家從杜克大學獲得脊髓灰質炎病毒療法許可的私營生物技術公司，其執行長丹尼·博洛尼亞西表示，杜克大學是根據早期一位對聯合治療方法反應良好的患者的積極結果而建立 2 期研究的。
博洛尼亞西是 1 期研究的合著者，他說該公司正在與美國食品和藥物管理局合作，計劃進行更多的研究，以將脊髓灰質炎病毒療法與標準治療方法進行比較。然而，該公司擔心膠質母細胞瘤患者會拒絕參與此類研究，因為作為對照組使用的標準治療方法無效。