作者：自然雜誌 Monya Baker
首家在患者身上測試人類胚胎幹細胞產品的公司，已成為首家退出該領域的大型企業。上週的舉動動搖了投資者的信心，並引發了關於該公司是否過分擴張的質疑，同時也突顯了新型療法開發的難度。
總部位於加利福尼亞州門洛帕克的傑龍公司於 11 月 14 日宣佈，將停止其幹細胞療法專案的工作，轉而專注於其抗癌產品組合。“這有點令人心碎，”華盛頓州西雅圖 Carpenter Group Consulting 的負責人 Melissa Carpenter 說，她曾在傑龍公司早期擔任幹細胞生物學主管。“對於該領域來說，第一個可能的產品未能面世，這真是太不幸了。”
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人類胚胎幹 (ES) 細胞具有發育成身體任何細胞型別的潛力，因此可以替代無數疾病中的缺陷組織。傑龍公司選擇進行脊髓損傷的治療——這是一個雄心勃勃的目標，尤其因為脊髓損傷涉及多種細胞型別。該領域的一些人推測，傑龍公司推進該專案，至少部分原因是由於其測試的神經細胞前體相對容易從人類 ES 細胞中獲得，並且動物研究中的顯著成果在公司需要資金時給投資者留下了深刻印象。然而，人體試驗往往是測試此類前所未有的療法的唯一途徑。
在傑龍公司計劃的 I 期試驗的八名患者中，只有四名接受了源自人類 ES 細胞的特化細胞注射。John Scarlett 於九月成為傑龍公司的執行長（參見“艱難的旅程”），他說該公司將繼續監測已入組的患者，但不會招募更多患者。接受幹細胞注射的四名患者均未發生嚴重不良事件，但也沒有跡象表明該療法有效（儘管 I 期試驗並非旨在測試療效）。
在訊息釋出後，傑龍公司的股價下跌了 30% 以上，從每股 2.28 美元跌至《自然》雜誌付印時的每股 1.50 美元。但該公司估計，停止幹細胞研究每年將節省 2500 萬美元，使其能夠在未來兩年內進行六項其兩種癌症產品的 II 期臨床試驗，而無需額外融資。細胞療法研究將花費更長時間和更多資金。
位於加利福尼亞州聖莫尼卡的 Advanced Cell Technology (ACT) 現在是唯一一家進行監管機構批准的涉及人類 ES 細胞的臨床試驗的公司；這些試驗旨在利用特化的視網膜細胞治療退化性眼病。
ACT 首席科學官 Robert Lanza 表示，投資者和患者都渴望獲得保證，即人類 ES 細胞具有商業和治療潛力。“該領域在這個早期階段迫切需要一次重大成功，”他說。“這無疑給我們帶來了很大的交付壓力。”
傑龍公司的決定是在一項裁決之後不久做出的，該裁決認為涉及人類 ES 細胞的產品和工藝在歐洲不具有專利性（參見 自然 http://dx.doi.org/10.1038/news.2011.597；2011 年），但紐約投資銀行 Rodman & Renshaw 的分析師 Reni Benjamin 認為傑龍公司的決定與此無關。他認為，當長期執行長 Thomas Okarma 於二月份突然離職時，這可能已經在醞釀之中，並且反映了業務戰略的轉變，而不是對一般細胞療法的最終結論。“僅僅因為傑龍公司退出了，並不意味著其他試驗會放慢速度。”
傑龍公司為將人類 ES 細胞推向臨床試驗投入了巨資。它資助了導致 1998 年細胞衍生的研究 (J. A. Thomson et al. 科學 282, 1145-1147; 1998)，並在設計從幹細胞製造特化細胞的方法以及進行廣泛的動物試驗以證明細胞在人體中使用的安全性時，耗費了大量現金。這些早期的努力為其他人嘗試將幹細胞推向臨床鋪平了道路。“這變得容易得多，”Lanza 說。“我們確切地知道[監管機構]想要什麼。”
該領域可能還有其他好處。加利福尼亞大學伯克利分校的幹細胞專利專家 Ken Taymor 表示，傑龍公司控制著與人類 ES 細胞療法相關的廣泛智慧財產權，並且現在可能更願意許可該產品組合，以幫助其他人進行此類療法。
當被問及其他公司可以從傑龍公司的決定中學到什麼時，1990 年至 1998 年期間運營傑龍公司，目前擔任加利福尼亞州阿拉米達生物技術公司 BioTime 執行長的 Michael West 簡單地建議：“不要做第一個出門的人。第一個出門的人會遭到萬箭齊發。”
本文經 Nature 雜誌許可轉載。它於 2011 年 11 月 22 日首次發表。