週四，一個專家小組一致建議食品藥品管理局批准一種治療兩種罕見且破壞性極強的癲癇的新藥，為批准美國首個大麻製藥鋪平了道路。
FDA 諮詢委員會的 13 比 0 投票不具有約束力，該機構預計將在 6 月底前宣佈其決定。但在本週的檔案中，FDA 官員寫道，他們支援批准該藥物 Epidiolex，因為他們認為該藥物在臨床試驗中減少了患者的癲癇發作次數。
“這顯然是一種治療可怕疾病的突破性藥物，”小組成員、朋友研究所高階研究科學家約翰·門德爾松博士說。
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Epidiolex 以口服溶液形式給藥，由大麻二酚或 CBD 組成，它是大麻的一種成分，不會使人興奮。其製造商 GW Pharmaceuticals 正在尋求批准其用於治療 Lennox-Gastaut 綜合徵和 Dravet 綜合徵，這兩種疾病通常在生命最初幾年出現。患者會遭受嚴重的癲癇發作，據估計，20% 的患者在 20 歲時死亡。
在試驗中，服用 Epidiolex 的患者每月癲癇發作次數減少了約 40%。
試驗中的一些患者出現嗜睡或胃腸道問題，該藥物並非對所有患者都有效。人們還擔心該藥物對肝臟的影響。在簡報檔案中，FDA 官員寫道，“肝損傷的風險可能很嚴重”，但可以透過在治療期間跟蹤肝功能來解決。
小組成員表示，他們被三項臨床試驗的強有力療效資料所說服，並且臨床醫生可以輕鬆處理任何關於副作用的擔憂。
“可以透過標籤和監測來管理安全問題，”國家藥物濫用研究所藥物開發部門的成員簡·艾克里說。
在有時情緒激動的證詞中，患有這些疾病的兒童的父母敦促專家組和 FDA 將該藥物推向市場。他們描述了他們如何必須不斷地注視著自己的孩子，以及他們孩子癲癇發作的恐怖，這些癲癇發作可能是如此劇烈，以至於會骨折。他們解釋了他們的孩子面臨的發展障礙以及他們嘗試過的其他藥物和療法的問題。
“她不能外出，她不能做其他孩子做的事，”斯蒂芬·卡林說，他展示了患有 Dravet 綜合徵的女兒佐拉癲癇發作的影片。
但在接受 Epidiolex 後，“她的癲癇發作從每天 40 到 50 次減少到每週只有幾次或沒有，”卡林說，他的旅行費用由 GW 支付。
一些家庭已搬到大麻在娛樂或醫療上合法的州，以獲取 CBD 油來治療孩子的癲癇病，並且一些州已修改其法律以提供 CBD 油。但專家表示，提供標準劑量的已批准和受監管的藥物非常重要，因為自行治療可能會使患者接觸到不規則的劑量、不合格的供應或在沒有醫療監督的情況下產生副作用的風險。
一位患有癲癇病孩子的母親伊芙琳·努森鮑姆告訴專家組，她曾嘗試從零售商那裡購買 CBD，但當她對其進行測試時，發現其中許多的 CBD 濃度低於標籤上的濃度，有些根本沒有。
美國緝毒局繼續將大麻歸類為附表 I 藥物，這意味著它沒有被證明的醫療價值，並且具有很高的濫用風險。如果 Epidiolex 獲得批准，緝毒局將不得不重新安排大麻二酚的類別——因為 FDA 的批准證明其具有醫療價值——但可以使大麻整體保持在附表 1。
FDA 之前批准了合成藥物（包括屈大麻酚和塞沙美），這些藥物與 THC 相似或相同，THC 是大麻中使人興奮的成分。這些藥物被批准用於治療化療和其他疾病引起的噁心，分別列在附表 III 和附表 II 中。
Epidiolex 來自 GW 種植的專有大麻品種，該品種經過培育，具有高水平的 CBD 和低水平的 THC。
分析師預計諮詢委員會會提出積極的建議，他們還預計如果該藥物獲得批准，將會被用於治療其他型別的癲癇病。在週四的諮詢委員會審查之前，GW Pharma 的股票本週上漲了約 7%。
還有其他六種藥物被批准用於治療與 Lennox-Gastaut 相關的癲癇發作，但沒有一種被批准用於治療 Dravet。