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只有3%的成年癌症患者參與實驗性治療的臨床試驗。為了提高這一比例，一家全國性非營利組織正在啟動一項不尋常的研究——允許患者在多種實驗性療法之間輕鬆切換，而無需花費寶貴的時間去尋找和符合一項新試驗的資格，如果第一項試驗沒有幫助的話。
一旦他們參與進來，他們就參與進來了。
“目前的臨床試驗系統不符合患者的需求，”胰腺癌行動網路的總裁兼執行長朱莉·弗萊什曼說，該網路組織了週二宣佈的3500萬美元的“精準承諾”平臺。“這都是為了做到這一點。”
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新方法提出了一些棘手的問題。例如，如果患者從一種治療方法轉到另一種治療方法，可能更難理清治療的安全性和有效性。該試驗旨在透過關注“無進展生存期”，即患者在原發腫瘤擴散的情況下存活多長時間，來克服這一障礙。如果癌症開始生長，他們將迅速轉而接受另一種治療。
胰腺癌網路首席研究官林恩·馬特里西安說：“這是一個棘手的試驗設計，會有灰色地帶。” “這是一個‘尋找訊號’的試驗，因此我們願意接受資料中的一些模糊性，並在嚴謹性和以患者為中心之間找到平衡。”
“精準承諾”將於春季啟動；它被設想為第一個針對胰腺癌的大規模精準醫學試驗。今年，美國預計將有大約 42,000 人死於胰腺癌，使其成為該國癌症死亡的第三大原因。預後令人沮喪：只有 8% 的患者在確診後五年仍然存活。
參與“精準承諾”的患者將接受腫瘤的分子圖譜分析，以確定導致惡性細胞增殖的突變。希望研究人員能夠找到一種靶向療法，以鎖定這些突變並阻止癌症的擴散。
這是一個很大的“可能”。
胰腺癌並沒有像其他疾病那樣從靶向治療中獲益。原因之一：很難從胰腺腫瘤中獲得良好的癌細胞樣本。（與炎症細胞和其他細胞相比，惡性細胞往往數量很少，因此很難分離它們。）因此，相對較少的靶向突變，更不用說存在藥物的靶向突變，已經被確定，一項2015年的研究發現。
缺乏選擇反映在胰腺癌的臨床試驗中。
雖然聯邦資料庫 Clinicaltrials.gov 中列出了 600 多項，但絕大多數測試的是標準治療方法，如手術、化療、放療或某種組合。“最多可能有 10% 是由分子驅動的，”馬特里西安說。“我們在其他型別的癌症中看到的革命進展在胰腺癌中進展非常緩慢。”
在“精準承諾”試驗中，醫生將首先根據其他疾病的存在、他們對特定副作用的耐受能力以及他們來接受治療的頻率，確定哪種化療“骨架”最適合每位患者。
然後，腫瘤的分子圖譜或腫瘤周圍區域（其“微環境”）的特徵將決定患者加入哪個子研究，賓夕法尼亞大學艾布拉姆森癌症中心的羅伯特·馮德海德博士解釋說，他正在領導賓大的研究部分。例如，如果他們BRCA2 基因發生突變，他們也可能會使用稱為 PARP 抑制劑的藥物，該藥物用於其他型別的癌症。
新穎之處在於接下來發生的事情。如果患者對一線治療沒有反應，或在最初反應後復發，她可以切換到不同的子研究，而無需符合另一項臨床試驗的資格——這是一個繁瑣的過程，通常可能涉及前往不同的城市。在這種情況下，無論患者的腫瘤特徵使她符合哪個子研究的資格，“所有研究都將在每個站點提供，因此，如果患者在佛羅里達州或費城，他們可以留在那裡，”馮德海德說，他的中心每年接診約 350 名胰腺癌患者。他希望將他們全部納入“精準承諾”。
傳統上，患者必須符合各種標準才能參加新的試驗；如果他們之前接受過類似藥物的治療，或者患有其他疾病（如心血管疾病），他們可能不符合資格。“精準承諾”消除了這些障礙。
馬特里西安說，“精準承諾”最初將採用三種實驗方案，但最終將有更多方案，包括像那些正在改變黑色素瘤和非小細胞肺癌治療方法的基於免疫的療法。
“在真正意義上，我們將首次與患者合作，共同應對這種疾病，”弗雷德·哈欽森癌症研究中心的蘇尼爾·辛戈拉尼博士說，他將在那裡領導這項研究。“最終，我們希望將其視為在全國每個站點照顧每位胰腺癌患者的模板。”