諾華突破性的 CAR-T 癌症療法離患者又近了一步。
FDA 召集的一個外部專家小組週三以 10 比 0 投票表決，建議批准諾華的 CAR-T 療法 CTL019，用於治療患有晚期白血病的兒童和青少年。這次投票標誌著這類實驗性療法的一個關鍵里程碑。FDA 預計將在 10 月 3 日之前做出最終批准決定。
“我認為這是我一生中見過的最令人興奮的事情，”俄亥俄州哥倫布市全國兒童醫院的腫瘤學家 Tim Cripe 醫生說，他是一位專家，在週三的 FDA 專家組會議上對 CTL019 發表了看法。
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CTL019 是一種定製化療法，透過收集患者的白細胞並對其進行重新程式設計，使其能夠定位腫瘤。它是首個提交 FDA 審批的 CAR-T 療法，引領著一系列有望改變某些侵襲性血液癌症護理標準的新型療法。
FDA 還在審查 Kite Pharma 的一種 CAR-T 療法，用於治療患有晚期侵襲性淋巴瘤的成人。預計將於 11 月 29 日做出關於 Kite CAR-T 療法的批准決定。
週三的 FDA 諮詢專家組對 CTL019 對先前治療無效的急性淋巴細胞白血病患者的積極療效沒有提出異議。在一項臨床試驗中，該療法使 83% 的參與者在三個月後達到無癌狀態，獨立專家們稱讚這一結果是為其他選擇很少的患者取得的重大進展。
在安全性方面，專家組成員深入研究了將基因改造細胞注入患者體內的潛在風險，包括致命病毒感染、腦毒性以及由 CAR-T 細胞在治療後多年引起的新的腫瘤生長的可能性。
諾華已承諾在患者接受 CTL019 治療後長達 15 年的時間內持續關注患者的安全性，專家組成員表示，該療法的任何潛在風險都不應妨礙 FDA 的批准。
“我認為這些考慮都不會成為迄今為止獲得的傑出臨床結果的阻礙，”加利福尼亞州希望之城國家醫療中心的腫瘤學家 Larry Kwak 醫生說。
與人們熟知的藥丸和常見的注射生物技術藥物不同，CAR-T 為 FDA 帶來了一種全新的範例。每劑藥物都是為個體患者定製的，需要一個複雜的過程，在這個過程中，人體細胞必須安全地跨國運輸、可靠地擴增並安全地返回。
諾華認為它能夠勝任這項任務。如果 CTL019 獲得批准，這家瑞士製藥巨頭計劃從大約 30 個預先批准的地點分發該療法，每個地點都經過培訓，能夠進行細胞收集、產品處理以及治療通常伴隨 CAR-T 療法的發熱和危及生命的免疫反應等多步驟流程。
目前尚不清楚的是 CTL019 的商業機會有多大。每年約有 3100 例新的 ALL 病例，但大約 70% 可以透過標準療法緩解。這可能只剩下幾百名可能符合諾華療法條件的患者，這讓人懷疑該公司是否能夠從巨大的生產投資中獲得超額回報。
但 CAR-T 的潛力遠不止白血病。諾華正在開發 CTL019 用於治療淋巴瘤，其產品線還包括其他針對一系列血液癌症的 CAR-T 療法。Kite 在 CAR-T 領域的工作同樣雄心勃勃，Juno Therapeutics 也是如此。他們都希望透過“熱線連線”白細胞來治療癌症，從而建立一個龐大的業務。
週三諾華的勝利，無論多麼漸進，都提振了整個 CAR-T 領域。
“今天不是關於商業或競爭，”Kite 執行長 Arie Belldegrun 博士在投票前的一篇博文中寫道。“今天，我們不是競爭對手。今天是為了推進一項令人興奮的技術，這項技術有可能改變癌症治療。”