新的研究為受帕金森病影響的100萬美國人帶來了治療的希望，帕金森病是美國第二常見的退行性神經疾病（僅次於阿爾茨海默病）。
芝加哥西北大學範伯格醫學院的一個團隊報告稱，異搏定（商品名 DynaCirc），一種目前用於降低高血壓的藥物，可能阻止晚期帕金森病患者的神經元死亡，並可能能夠預防該疾病的發展。
在本週一項獨立但相關的研究中，科學家們還宣佈，他們透過將人類神經幹細胞移植到猴子大腦中，成功逆轉了幾隻猴子的帕金森病樣症狀。
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帕金森病的症狀——其特徵是僵硬，並可能導致運動和語言功能喪失——是由中腦區域黑質中神經元的進行性死亡引發的，黑質產生神經遞質多巴胺（與快樂和獎勵系統以及維持適當的運動控制有關）。這些神經細胞將多巴胺傳送到紋狀體，紋狀體是另一箇中腦結構，負責調節運動的計劃。如果沒有這種多巴胺訊號，紋狀體就無法正確執行運動。
由生理學家詹姆斯·蘇爾梅耶領導的西北大學團隊在《自然》雜誌的網路版上報告稱，作為帕金森病靶點的多巴胺神經元一直在工作——像起搏器一樣——不斷地向紋狀體傳送電脈衝。（神經元透過帶電離子穿過其膜來產生這些訊號。）這些所謂的“起搏神經元”中的大多數利用帶電鈉離子來產生它們的電脈衝。
根據蘇爾梅耶的說法，年輕時，黑質中的多巴胺產生神經元似乎也依賴鈉進行訊號傳遞。但是，由於某些未知原因，隨著它們的成熟，它們開始更多地依賴鈣通道。然而，鈣會對細胞造成壓力——已知當鈣積累時會阻礙蛋白質摺疊和代謝——從而擾亂正常的細胞功能。研究人員假設，在帕金森病的情況下，這些鈣離子沒有被適當地隔離或運出黑質神經元，這使得這些細胞可能更容易受到毒素的侵害。
由於鈣通道僅存在於心臟和腦組織中，研究人員尋找一種獲批用於阻斷這些途徑的藥物。他們選擇了異搏定。“如果我們的假設是正確的，即帕金森病實際上是一種鈣調節障礙，”蘇爾梅耶說，“那麼阻止這一過程……應該阻止疾病的進展。”
研究人員觀察到，當他們每隔一週兩次，連續五週向正常小鼠注射一種選擇性殺死黑質多巴胺神經元的試劑（以模擬帕金森病）時，細胞損失了 50%。最初，給予異搏定的小鼠在這些多巴胺神經元中表現出非常少的活動（因為它們的鈣攝入量已被凍結）。但在幾個小時內，它們垂死的神經元再次顯得健康，因為它們轉而使用鈉來傳輸訊號，而不是被阻斷的鈣。
“如果你預防性地服用這種藥物，你可能永遠不會患上帕金森病，”蘇爾梅耶說。他說他的團隊對他們的結果非常有信心，以至於他們計劃在今年秋天向食品和藥物管理局請願，以測試異搏定在人類帕金森病患者中的有效性，因為該藥物已獲准用於人體。
如果一切都失敗了
第二個研究小組將人類神經幹細胞注射到 27 只非洲綠猴的黑質中，這些猴子已被誘匯出帕金森病症狀（包括進食困難、震顫和僵硬）。
耶魯大學醫學院神經外科教授兼該研究的主要作者尤金·雷德蒙說：“幹細胞的潛在優勢在於，它們仍然有潛力遷移並在適當的位置定位自己，這取決於大腦中存在的訊號。”
雷德蒙及其同事在《美國國家科學院院刊》上報告稱，植入猴子大腦的幹細胞中只有一部分繼續取代了丟失的多巴胺神經元。然而，他們注意到，其他因鄰居丟失而體積縮小的腦細胞似乎恢復了正常。他們還觀察到，在四個月的研究期間，猴子的症狀得到了顯著改善。
在將他的研究與蘇爾梅耶的研究進行比較時，雷德蒙指出：“一種方法是試圖最大限度地減少疾病進展，甚至可能獲得一些恢復，另一種方法更側重於另一端，即在（多巴胺產生]細胞已經死亡之後。”
然而，他警告說，要評估移植的有效性，還有很多工作要做。最值得注意的是：他計劃審查長期結果，以檢查潛在的副作用，例如運動障礙（重複的、非自願的運動），這在服用 L-多巴的患者中很常見，L-多巴是一種在腦中轉化為多巴胺的帕金森病藥物。