在大多數多發性硬化症 (MS) 病例中,症狀時好時壞。多發性硬化症是一種慢性疾病,免疫系統會攻擊髓磷脂,即包裹神經元軸突的非導電鞘。然而,10% 到 15% 的病例是進展性的,而非複發性的。這種更嚴重的型別出現在生命後期,並以症狀穩步惡化為特徵。目前尚無治療方法,但這可能即將改變。
9 月,製藥公司 Hoffmann–La Roche 公佈了 ocrelizumab(一種靶向 B 細胞的注射抗體藥物)針對復發型和進展型多發性硬化症的三項大型臨床試驗的積極結果。他們發現,在治療復發型多發性硬化症方面,該藥物比干擾素 beta-1a (Rebif) 更有效,干擾素 beta-1a 是目前用於治療該疾病的一種頂級藥物。更令人興奮的是,在整個 12 周的研究期間,它減緩了進展型多發性硬化症患者的症狀發展。“該藥物對復發型多發性硬化症具有顯著療效,而且我們終於在進展型方面取得了進展,”加州大學舊金山分校的神經學家 Stephen Hauser 說,他參與了這些試驗。
Ocrelizumab 對兩種型別的多發性硬化症均有效這一事實,為試圖瞭解該疾病的根本原因並弄清楚為什麼復發型炎症最終會在某些患者中轉變為進展性退化的科學家們提供了一個誘人的線索。“這些結果證明,多發性硬化症的炎症和退行性成分是相關的,”Hauser 說。“現在最大的問題是,如果我們儘早開始治療,我們能否保護復發型患者免於日後發展為進展性問題?”
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透過這些試驗,羅氏公司清除了 FDA 藥物測試協議中的最後一個主要障礙。該公司計劃在 2016 年初提交批准申請,以治療兩種型別的多發性硬化症,這意味著該藥物最早可能在 2017 年上架。