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許多疾病，尤其是阿爾茨海默病的一個關鍵特徵是所謂的澱粉樣蛋白沉積物的存在，這些沉積物是由不溶性蛋白質團塊組成，會殺死周圍的細胞。血液中存在的一種天然蛋白質，稱為血清澱粉樣蛋白P組分 (SAP)，透過與澱粉樣蛋白纖維結合並阻止身體分解它們，幫助這些斑塊破壞健康組織。今天發表在《自然》雜誌上的研究結果表明，一種旨在阻止 SAP 作用的藥物有望治療人類澱粉樣蛋白疾病。
倫敦皇家自由醫院和大學學院醫學院的 Mark Pepys 及其同事使用一種名為 CPHPC 的新藥靶向 SAP。該分子阻止 SAP 與澱粉樣蛋白纖維結合，反而導致 SAP 分子彼此結合。然後，這些 SAP 蛋白包從血液中移除並在肝臟中代謝。在小鼠中，施用該藥物清除了斑塊中的 SAP，並導致沉積物尺寸逐漸減小。研究人員還在 19 名患有全身性澱粉樣變性（一種蛋白質團塊在全身形成的疾病）的患者身上測試了 CPHPC。他們發現血液中的 SAP 水平降低，且沒有不良副作用。根據該報告，最有可能需要繼續使用 CPHPC 治療，以完全清除主要澱粉樣蛋白沉積物中的 SAP，並最大限度地減少斑塊。
到目前為止，這些結果對阿爾茨海默病治療的確切意義尚不清楚。Pepys 說：“儘管澱粉樣蛋白沉積物與阿爾茨海默病和成人發病型糖尿病密切相關，但尚不清楚它們是否真的會引起這些疾病。” CPHPC 是否可以對抗這種損害記憶的疾病是今年即將開始的臨床試驗的重點。