像許多嬰兒一樣，這對睜大眼睛的雙胞胎很可愛。它們是獼猴的事實幾乎無關緊要。然而，不可忽視的是它們的遺傳血統。正如《細胞》雜誌報道的那樣，這些小獼猴是第一批使用基於所謂 CRISPR/Cas 系統的極其精確的基因編輯工具進行基因改造的靈長類動物。
這項由中國研究人員進行的新研究意義重大，因為它為定製開發具有與患有某些疾病的人類相似的遺傳特徵的實驗室猴子鋪平了道路。儘管小鼠和大鼠長期以來一直是建立人類疾病活體模型的首選動物，但它們對於研究自閉症和阿爾茨海默病等神經系統疾病並沒有太大幫助；齧齒動物和人類大腦之間的差異實在太大了。
可以肯定的是，在過去的十五年中，也出生了一些其他經過基因改造的猴子，但用於改變其 DNA 的方法不如 CRISPR/Cas 技術有效或易於使用。“猴子的基因組工程量非常小，”哈佛醫學院遺傳學教授喬治·丘奇說。“所以是的，這篇[論文]是一件非常重要的事情。”
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CRISPR 代表成簇的規律間隔的短迴文重複序列，指的是乍一看似乎沒有意義的分子“字母”（A、T、C 和 G）序列的變異和重複，這些“字母”構成了 DNA。這些 CRISPR 模式存在於許多細菌和大多數古生菌中（古生菌是一組古老的細菌，現在被認為與其他單細胞生物的差異足夠大，值得擁有自己的分類學界，與細菌、原生生物、真菌、植物和動物並列）。
CRISPR 元件於 1987 年首次在細菌中被發現，直到 2013 年才開始被廣泛用於建立基因工程工具。人們花了這麼長時間才弄清楚這些模式實際上是有目的的，確定其目的是什麼——幫助古生菌和細菌識別並防禦病毒——然後將原始功能適應新的目標。
基本上，生物學家瞭解到，與 CRISPR 系統相關的某些蛋白質（被直接地稱為 CRISPR 相關蛋白質，或 Cas 蛋白質）的作用類似於切割它們遇到的任何 DNA 鏈的剪刀。反過來，這些切割蛋白質透過互補的 RNA 片段（DNA 的姊妹分子）被引導到特定的 DNA 鏈。每當細菌遇到開始劫持其細胞機制的病毒時，它們就會生成特定的 RNA 指導鏈。指導 RNA 與病毒 DNA 互補，這就是 Cas 蛋白質知道在哪裡切割的原因。然後，細菌會將病毒 DNA 的副本儲存在其自身遺傳序列中的兩個 CRISPR 元件之間，以便在將來如果類似病毒試圖再次造成麻煩時參考。
在過去的幾年裡，研究人員已經學會了如何欺騙 Cas 蛋白質，使其能夠靶向並切開他們自己選擇的 DNA 序列。透過開發精確地與他們想要改變的 DNA 分子部分互補的 RNA 鏈，研究人員可以將 Cas 蛋白質引導到預先指定的位置，並切除足夠的遺傳物質，從而永久性地破壞該位置 DNA 分子的正常表達。
本質上，科學家們已經將細菌的自我防禦機制變成了一種極其精確的基因編輯工具。據一些人說，僅在過去的一年左右，CRISPR 技術已成功地在 20 種不同的高等生物（意味著高於細菌的生物）上進行了試驗。
《細胞》雜誌研究報告的作者寫道，他們發現將 CRISPR 技術應用於猴子胚胎相對容易。首先，他們在 22 個受精的獼猴卵子上引入了針對三個基因的輕微遺傳變化。（這些變化並非旨在在獼猴中建立特定的疾病模型，而只是為了測試該技術。）這種操作產生了 15 個正常發育的胚胎——其中除一個以外的所有胚胎都顯示出所需遺傳變化的跡象。在對最初的成功率感到滿意後，研究人員擴大了他們的努力，目的是生產一些完全發育的幼猴。
科學家們收集了 198 個獼猴卵子，並向其中注入了獼猴精子。然後，他們設法進一步向 186 個受精卵中注入了定製的 RNA 條，這些 RNA 條產生並激活了它們自己的 Cas 蛋白質。反過來，這些蛋白質在 RNA 指導鏈引導它們的精確位置切開了 DNA 雙螺旋。然後，研究人員將 83 個由此產生的可存活的受精卵植入 29 只獼猴雌性體內。其中 10 只猴子懷孕了：其中三隻各懷有一對雙胞胎；三隻懷有三胞胎；其餘四隻懷有單胎。到目前為止，一對雙胞胎在經過 155 天的正常妊娠期後透過剖腹產分娩。
《細胞》雜誌研究的主要目的是證明 CRISPR 技術可以在獼猴身上發揮作用——這是一個尤其重要的目標，因為現在黑猩猩較少用於醫學研究，獼猴已經成為人類新的替代品。該研究的共同作者、南京大學的黃行旭表示，接下來的直接步驟是嘗試使基因改造過程更加高效，以便更大比例的受精卵得到適當的改造併成為可存活的動物。
那麼人呢？黃在電子郵件中寫道：“我們相信這種策略在非人類靈長類動物中的成功為它在人類中的應用提供了巨大的潛力。但我們認為，由於安全問題，將這種策略擴充套件到人類胚胎需要很長的[時間]。”