中國監管機構有條件批准了一種從海藻中提取的阿爾茨海默症藥物，這可能會在大型製藥公司的實驗療法多年臨床失敗後，給該領域帶來震動。
這個週末的公告受到了謹慎對待，同時也引發了臨床醫生和其他人士迫切希望看到來自制藥公司上海綠谷製藥的完整資料的渴望。該公司表示，其藥物甘露特鈉（Oligomannate）在3期試驗中，與安慰劑相比，改善了輕度至中度阿爾茨海默症患者的認知功能，患者最早在第4周就看到了療效，並且在整個36周的試驗中持續存在。
自從任何阿爾茨海默症藥物獲得批准以來，已經過去了近二十年。甘露特鈉在其開發過程中在美國幾乎沒有受到關注。
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儘管尚未提供關於該藥物的完整資料，但監管機構的有條件批准意味著甘露特鈉（也稱為GV-971）將於年底前在中國上市，綠谷製藥表示。該公司將不得不向國家藥品監督管理局提交關於該藥物的作用機制及其長期安全性和有效性的額外研究，路透社報道。綠谷還表示，它將於明年啟動一項全球3期試驗，以期在其他國家也獲得批准。
英國阿爾茨海默症研究中心的研發主管卡羅爾·勞特利奇在一份宣告中表示：“很高興看到中國藥品監管機構優先考慮新興的阿爾茨海默症治療方法，但我們仍然需要看到更多證據表明這種藥物是安全有效的。” “對於任何潛在的藥物要在英國獲得監管機構的批准，我們需要看到世界各地更大規模的試驗來支援來自中國的證據。”
外部專家表示，他們希望獲得完整的資料，以確切瞭解服用該藥物的患者與服用安慰劑的患者相比，認知功能是如何改善的，以及這在患者生活中有多大意義。
甘露特鈉的開發並非旨在清除大腦中的蛋白質堆積，就像其他數十種實驗性阿爾茨海默症療法一樣，而是旨在調節大腦與腸道中被稱為微生物組的細菌群落之間的聯絡。
微生物組與整體健康之間的聯絡是一個相對較新的且不斷發展的研究領域的主題，一些科學家試圖瞭解細菌如何影響疾病的出現，包括阿爾茨海默症。
阿爾茨海默症協會的首席科學官瑪麗亞·卡里略表示，甘露特鈉的開發反映了該領域如何擴充套件到針對大腦中蛋白質積累的藥物之外，她說，“這是治療阿爾茨海默症痴呆和所有痴呆症的聯合療法所必需的第一步。”
對於下一項試驗，綠谷表示將包括美國站點，卡里略表示，她很想看看該藥物在更多樣化的人群中的效果如何，並且她希望研究人員能夠對患者進行更長時間的跟蹤。她說，通常，阿爾茨海默症的3期試驗持續時間是綠谷在中國進行的九個月試驗的兩倍。
聖路易斯華盛頓大學的神經學家喬伊·斯奈德博士表示，她希望下一項試驗能夠包括比早期3期試驗中招募的大約800人更多的人。
斯奈德說：“我們總是對新的潛在療法感到興奮，但除非我們對它有更多瞭解，否則我當然不會根據一項單獨的研究或另一個國家的批准將其開給我的患者。”
9月份，包括一些來自綠谷的中國科學家在內的一個小組在《細胞研究》雜誌上發表了一項研究，概述了小鼠體內腸道微生物組改變與一些研究人員認為會導致阿爾茨海默症的神經炎症之間的聯絡。他們報告說，甘露特鈉“抑制”了小鼠腸道中的細菌失衡，“控制了神經炎症並逆轉了認知障礙”。他們補充說，小鼠研究的結果“提出了一種透過重塑腸道菌群”治療阿爾茨海默症的“新策略”。（許多實驗性療法已經治癒了小鼠的疾病，但從未在人類身上證明過任何益處。）
克利夫蘭診所的傑弗裡·卡明斯博士說，完成的試驗並非旨在證明該藥物顯然是透過這種機制起作用的，他大約兩年來一直是綠谷的顧問。但他表示，即將進行的全球試驗將嘗試展示該藥物似乎如何影響認知。
儘管美國許多人對該批准感到措手不及，但卡明斯表示，其他地方的公司在阿爾茨海默症方面取得進展或許並不令人驚訝。
他說：“我們正處於一個我們不太習慣的全球創新時期。這是一種全球性疾病，是對全世界老年人健康和尊嚴的挑戰。”
卡明斯指出，2018年，在一次科學會議上介紹了臨床試驗的一些細節。他補充說：“我們需要對這些想法持開放態度，同時我們也需要對它們進行徹底的審查。”
在多年專注於所謂的澱粉樣蛋白假說之後，專注於阿爾茨海默症的研究人員擴大了他們的方法，該假說認為，大腦斑塊中稱為β-澱粉樣蛋白的蛋白質積累導致了該疾病。清除這些斑塊的藥物試驗經常未能導致患者的任何認知改善。
然而，上個月，製藥商渤健宣佈，它將嘗試獲得食品和藥物管理局對一種名為aducanumab的澱粉樣蛋白清除藥物的批准，該公司此前曾表示，該藥物在兩次試驗中均失敗。該公司表示，對一些試驗資料的新分析顯示，一些早期阿爾茨海默症患者的認知能力下降有所減少。