大腦為醫學治療提出了獨特的挑戰：它被鎖在緻密細胞組成的堅不可摧的屏障之後。雖然血腦屏障阻止有害化學物質和細菌到達我們的控制中心，但它也阻擋了大約 95% 的口服或靜脈注射藥物。因此，治療帕金森病等神經退行性疾病患者的醫生，通常不得不直接將藥物注射到大腦中，這是一種侵入性方法，需要鑽入顱骨。
一些科學家在超聲波或奈米顆粒形式的幫助下，讓靜脈注射藥物透過屏障方面取得了一些小小的成功，但這些方法只能針對小面積區域。現在，神經科學家薇薇安娜·格拉迪納魯和她在加州理工學院的同事表明，一種無害病毒可以穿過屏障，並將治療輸送到整個大腦。
格拉迪納魯的團隊求助於病毒，因為這些感染性病原體體積小，擅長進入細胞並劫持細胞內的 DNA。它們還具有蛋白質外殼，可以容納有益的物質，如藥物或基因療法。為了找到一種合適的病毒進入大腦，研究人員將一種腺相關病毒改造為數百萬種具有略微不同外殼結構的變體。然後，他們將這些變體注射到小鼠體內，一週後，回收了進入大腦的毒株。一種名為 AAV-PHP.B 的病毒最可靠地穿過了屏障。
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接下來，該團隊測試了 AAV-PHP.B 是否可以用作基因治療的潛在載體，基因治療是一種透過將新基因引入細胞或替換或滅活已有的基因來治療疾病的技術。科學家們將病毒注射到小鼠的血液中。在這種情況下，病毒攜帶編碼綠色熒光蛋白的基因。因此，如果病毒到達大腦，並且新的 DNA 被整合到神經元中，則可以透過解剖時的綠色熒光來追蹤成功率。事實上，研究人員觀察到病毒滲透到大多數腦細胞中，並且發光效果持續長達一年。該結果最近發表在《自然生物技術》雜誌上。
未來，這種方法可能被用於治療一系列神經系統疾病。“無需侵入性方法即可將基因輸送到大腦的能力將作為一種研究工具非常有用。它在臨床上也具有巨大的潛力，”冷泉港實驗室研究大腦連線的神經科學家安東尼·扎多爾說。格拉迪納魯還認為，這種方法非常適合靶向大腦以外的區域，例如外周神經系統。外周神經的數量龐大，使得神經病變的疼痛治療變得困難，而病毒可以滲透到所有這些神經中。