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基因療法,即利用病毒載體來修改缺陷基因或替換缺失的基因,在動物模型中已被證明具有治療疾病的巨大潛力。但其在人類中的應用受到了安全問題的阻礙,包括一些在臨床試驗中的死亡案例。因此,研究人員一直在尋找使用非病毒載體的可能性,這種載體應能減少固有的風險,以傳遞治療基因。在本週由《美國國家科學院院刊》線上發表的一篇論文中,科學家報告說,矽奈米顆粒可以在小鼠體內成功完成這項任務。
紐約州立大學(SUNY)布法羅分校的Paras N. Prasad及其同事使用有機改性的矽製造了納米顆粒。這些顆粒的表面可以進行定製,以靶向特定的細胞。研究小組使用這些微小單元將熒游標記基因輸送到小鼠大腦中的多巴胺神經元。在注射奈米顆粒後,研究人員使用一種適用於活體動物的新成像技術觀察到腦細胞發出熒光。據報道,這項研究是第一個在動物模型中顯示出非病毒載體具有與病毒傳遞系統相當的功效的研究。更重要的是,一個月後,沒有一隻動物出現該操作的不良反應。
研究人員還研究了操縱特定腦細胞行為的可能性,而不僅僅是標記它們的存在。在此過程中,他們發現奈米顆粒可以透過改變一種核生長因子受體來重新啟用成體幹細胞。研究小組接下來將在更大的動物身上測試這種方法。“未來,”該研究的合著者、同樣來自紐約州立大學布法羅分校的Earl J. Bergey說,“這項技術可能使修復由疾病、創傷或中風引起的神經損傷成為可能。”