自從發現其基因編輯潛力以來，僅僅三年內，這項名為Crispr的新技術已成為基因組研究中最熱門且最具爭議的發展。現在，它不僅僅是一門科學，更是一項大生意。
Crispr（成簇的規律間隔的短迴文重複序列）最初在細菌中發現，是一種基因組編輯工具，可以基於RNA-DNA鹼基配對靶向任何生物體中的特定基因，然後透過稱為Crispr相關蛋白9或Cas9的酶的活性精確切割該基因。該技術可以刪除、修復或替換基因，並且比其他基因編輯技術更快、更容易、更便宜，並且在理論上更精確。憑藉在人類健康、農業和工業生物技術方面的潛在益處，Crispr進入生物名人堂也就不足為奇了。
基因淘金熱
這項技術走出學術界只是時間問題，2015年，多家公司投資了Crispr技術。首先是製藥巨頭諾華，該公司與基因編輯初創公司Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences分別簽署了兩項協議。它計劃將Crispr用於工程改造免疫細胞和血液幹細胞，並作為藥物發現的研究工具。
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在諾華之後幾周，另一家制藥商阿斯利康與惠康信託基金會桑格研究所、創新基因組學倡議、馬薩諸塞州的博德研究所和懷特黑德研究所以及賽默飛世爾科技公司簽署了四項協議。作為該公司內部Crispr計劃的補充，該技術將識別和驗證一系列疾病領域臨床前模型中的新靶點。
然後，免疫療法公司Juno Therapeutics與基因編輯初創公司Editas握手，建立抗癌免疫細胞療法；Vertex Pharmaceuticals和另一家初創公司Crispr Therapeutics達成了一項可能價值26億美元的協議；而Regeneron Pharmaceuticals與ERS Genomics達成了專利許可協議，後者擁有來自Crispr先驅之一艾曼紐爾·夏彭蒂埃的基礎Crispr智慧財產權。該領域不僅限於製藥，科學公司杜邦也與立陶宛的維爾紐斯大學和Caribou Biosciences建立了聯盟，特別關注植物育種和農業應用。
“製藥行業在過去一年中對Crispr-Cas9基因編輯的興趣確實激增，”Crispr Therapeutics首席科學官比爾·倫德伯格說。“我相當多的時間都花在與對與我們合作感興趣的公司和組織的討論中。”
除了這些交易外，旨在將Crispr技術及其相關產品商業化的初創公司也獲得了快速投資，資金來源包括製藥公司和其他渠道。由Crispr先驅詹妮弗·杜德納創立的Caribou已籌集了1500萬美元；由夏彭蒂埃創立的Crispr Therapeutics自2014年4月以來已籌集了8900萬美元，外加透過與Vertex的交易獲得的1.05億美元；而由當前Crispr專利持有人張鋒創立的Editas已籌集了超過1.6億美元。
儘管現在還處於早期階段，但一位分析師告訴《化學世界》，這項技術可能會給公司帶來變革。“一項交易的潛在價值達到26億美元這一事實說明了這項技術可能達到的整體規模，”湯森路透BioWorld高階科學編輯安妮特·布雷恩德爾說。
阿斯利康並沒有忽視Crispr的商業潛力。該公司發言人卡倫·伯明翰表示，該公司認為這項技術為困擾製藥行業的研發挑戰提供了一個強大的解決方案。從加速識別和驗證新型治療靶點，到在更短的時間內建立更好的人類疾病動物模型，再到減少失敗產品的數量，Crispr有望削減數百萬美元的研發成本並促進藥物發現，她說。“最終，透過應用Crispr，我們希望提高製藥研發過程的效率。”
同樣在農業領域，杜邦先鋒公司研發副總裁尼爾·古特森表示，Crispr有望以更高的精度和更快的速度為種植者開發解決方案。目前，農產品平均開發時間為10至20年，這使得預測種植者的需求具有挑戰性，並且變化的速度正在加快，他說。“Crispr-Cas9基因組編輯可以讓我們更快地響應種植者的需求，並提高我們以相同或更少的資源交付更高產作物的能力。”
專利之爭
但在研究和商業機會激增的同時，關於Crispr的專利之爭也在幕後醞釀，這給這項技術的未來商業潛力蒙上了一層陰影。2012年，杜德納和夏彭蒂埃在合作研究Crispr後提交了專利申請，七個月後，張鋒提交了單獨的專利申請。儘管提交時間較晚，但張鋒因其聲稱的發明日期而被授予專利。現在，杜德納和夏彭蒂埃的團隊已被美國專利商標局授予“競爭性主張的干擾審查”，以確定該技術的發明者是誰。
湯森路透BioWorld的監管編輯瑪麗·塞雷布羅夫表示，目前尚不清楚結果會如何。“如果法院裁定這項技術不可申請專利，可能會抑制投資。另一方面，如果一個團體被允許獲得專利，可能會導致壟斷，並可能使許可更昂貴或阻礙研究，因為專利可能會鎖定該領域，具體取決於專利的撰寫範圍。”由於存在這種不確定性，可能會出現一段平靜期，她說，因為人們在等待觀察這場戰鬥的結果。生物技術巨頭孟山都公司已經限制了Crispr的應用，直到做出決定為止。
但全球創新/專利指標中心主任格雷格·阿哈羅裡安認為，這場爭端不會對科學和研發產生任何嚴重影響，儘管他警告說，專利之爭持續的時間越長而沒有達成協議，發現新型基因編輯的可能性就越大，這將“潛在地削弱他們未來的利潤”。但是，“如果Crispr被證明是有用的，”他補充說，“它將被使用，人們將賺錢。”
本文經《化學世界》許可轉載。該文章最初發表於 2016 年 1 月 21 日