二十五年前，沒有人聽說過丙型肝炎病毒。今天，它已成為肝癌的主要原因，也是人們接受肝移植的主要原因。在全球範圍內，它每年導致約 35 萬人死亡；在美國，現在死於丙型肝炎的人比死於艾滋病的人還多。
這種感染可以治癒，儘管伴有令人衰弱的副作用。干擾素和利巴韋林的Standard治療會導致發燒、頭痛、疲勞、抑鬱和貧血。這種療法可能持續長達 11 個月，並在 50% 到 70% 的病例中清除感染。最近新增的蛋白酶抑制劑是一類最初用於對抗 HIV 的藥物，提高了治癒率並縮短了治療時間。不幸的是，較新的藥物僅對北美、歐洲和日本最常見的丙型肝炎型別有效，因此它們在全球範圍內的療效並不相同。
RNA 藥物可能會改善這種前景。2013 年，研究人員表明，使用一種名為 miravirsen 的實驗性藥物靶向肝細胞中特定的 microRNA，可顯著降低大多數接受治療的患者體內丙型肝炎病毒的數量，在某些情況下甚至降至無法檢測的水平。這種實驗性藥物由一段短 DNA 序列組成，其“字母”與 microRNA 上的 RNA 字母完全互補，從而使該藥物能夠精確地鎖定其目標。
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所討論的 microRNA，稱為 miR-122，在肝臟中許多蛋白質的產生中起著關鍵作用。然而，它似乎增強了它們的製造，而不是像許多 microRNA 那樣抑制它。一旦丙型肝炎病毒進入細胞，它就會附著在 miR-122 上，確保製造出多個病毒複製。阻斷 miR-122 最終也會阻斷病毒複製。
miravirsen 治療的主要副作用是注射部位發紅，最終會消失。由於該療法旨在針對宿主細胞中的某些物質，而不是病毒蛋白之一（蛋白酶抑制劑的工作原理），因此它應該對所有丙型肝炎病毒株都有效。
儘管干預措施旨在持續僅四周（感染最終在所有接受治療的患者中復發），但有理由相信，更長時間的 miravirsen 治療將證明更有效。“我們的想法是，如果你能足夠長時間地阻斷病毒複製，你就可以治癒這種疾病，”多倫多綜合研究所的高階科學家兼 miravirsen 研究的合著者 Harry L. A. Janssen 說，該研究發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。進一步的測試正在進行中。