編者注 (23年10月2日)：Katalin Karikó 和 Drew Weissman 因其在 mRNA 方面的工作而被授予2023 年諾貝爾生理學或醫學獎，他們的工作促成了保護了數十億人的 COVID 疫苗。Weissman 在這篇 2022 年的專題報道中描述了 mRNA 療法的前景。
僅僅 17 年，信使 RNA 療法就從概念驗證走向了全球拯救。輝瑞-BioNTech 和 Moderna 的 COVID-19 疫苗已接種給數億人，拯救了無數生命。
2005 年，Katalin Karikó 和我創造了一種製造 mRNA 分子的方法，這種分子在注射到動物組織中時不會引起危險的炎症。2017 年，Norbert Pardi 和我證明，經過修飾的 mRNA 由類脂肪奈米顆粒攜帶進入人體細胞後，可以免受身體分解，並促使免疫細胞產生抗體，從而比免疫系統自身更有效地中和入侵病毒。輝瑞-BioNTech 和 Moderna 生產的 COVID 疫苗都使用了這種 mRNA-液體-奈米顆粒“平臺”——稱為 mRNA-LNP。在大型臨床試驗中，它阻止了超過 90% 的疫苗接種者患病。
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這些極具前景的試驗，以及對後來接種疫苗的人們進行的大規模研究，最終為我們提供了關於 mRNA 疫苗在人體中的安全性和有效性的充分資訊。該平臺優於更傳統的方法，在傳統方法中，疫苗是在實驗室細胞培養物或雞蛋中培養的。快速開發也加速了對進一步研究的投資。並且由於美國食品和藥物管理局和類似的監管機構現在熟悉這項技術，因此對新療法的評估應該會很快進行。
信使 RNA 疫苗指示細胞產生蛋白質，從而誘導對 SARS-CoV-2 病毒等入侵者的免疫反應，訓練免疫系統在未來感染該人時攻擊實際的病原體。與傳統的蛋白質療法（天然人類或病原體蛋白質的基因工程版本）和單克隆抗體療法（實驗室生產的以與人類抗體相同的方式攻擊病毒的分子）相比，這些疫苗更容易大量生產。並且一旦建成可靠的生產設施，它可以快速切換到新的 mRNA 疫苗或藥物——與蛋白質或單克隆設施不同，後者必須為每種新療法從頭開始重新設計生產。
成功激勵了研究人員、公司和政府實驗室追求針對多種傳染病的 mRNA 療法，包括流感、鉅細胞病毒、單純皰疹病毒 2 型、諾如病毒、狂犬病、瘧疾、肺結核、登革熱、寨卡病毒、HIV、丙型肝炎和整個冠狀病毒家族。在每種情況下，研究人員都想確定 mRNA-LNP 疫苗究竟是如何誘導有效的抗體反應的。
mRNA 疫苗的研究也已擴充套件到某些癌症、食物和環境過敏以及自身免疫性疾病。針對 ATTR 澱粉樣變性病（一種累及肝臟的致命疾病）的積極結果已在 1 期臨床試驗中產生。儘管用於某些疾病的蛋白質類藥物的使用正在迅速擴大，但通常需要大劑量，而且生產通常很困難且昂貴；mRNA 遞送治療性蛋白質可能會有所幫助。這種方法已經在動物身上對骨骼修復和哮喘等不同問題有效，並且一些治療方法已進入人體臨床試驗。國防高階研究計劃局甚至嘗試使用 mRNA 遞送單克隆抗體，這些抗體可以針對以前未識別的傳染病進行定製，目標是在 60 天內提供可靠的此類療法的生產。
集中的 COVID 工作也有助於使 mRNA 成為核酸療法領域的領導者——這種方法可以產生特定細胞產生的幾乎任何蛋白質。該技術已開始應用，它可以以更方便、侵入性更小且成本更低的方式對抗疾病。例如，FDA 已批准用於鐮狀細胞貧血的基因療法，它在美國正在發揮作用，儘管它需要從人的骨髓中提取骨髓，進行處理後再重新插入；mRNA 療法可以透過直接注射到人的手臂中來遞送到骨髓。如果這種方法有效，鐮狀細胞治療可以在該疾病廣泛流行的國家大大擴充套件。
以類似的方式，mRNA 療法可以徹底改變發展中國家許多傳染病的治療，大大提高醫療保健公平性。我曾與世界各地的實驗室合作。我在曼谷朱拉隆功大學疫苗中心的泰國研究人員和我一起製造了一種泰國 COVID 疫苗，並建立了一個高質量的製造中心，為泰國和周邊七個中低收入國家生產疫苗。我在非洲和東歐開展了類似的工作，並計劃將其擴充套件到南美洲。
仍然存在許多障礙，包括為在全球範圍內交付原始 mRNA 疫苗及其生產所需的材料建立更好的供應鏈，以及可以減少一個人需要接受的劑量的改進。然而，mRNA 生產的便利性應該使大多數國家能夠自行製造藥物，只要他們能夠吸引和留住能夠開發後續療法的研究人員，從而保持國內高質量生產基地的運營即可。