在一項令一些觀察家震驚的決定中，美國食品和藥物管理局（FDA）的關鍵顧問投票認為，派對藥物MDMA治療創傷後應激障礙的有效性尚未證實。
一個獨立的科學諮詢委員會成員以9票對2票否決了MDMA人體試驗證明其有效性的說法。他們還以10票對1票認為，MDMA（也稱為搖頭丸）的風險超過了其益處。FDA在決定是否批准一種藥物時，不必遵循其諮詢委員會的建議，但通常會這樣做。
這次投票突顯了評估迷幻藥的難度以及FDA評估精神治療方法的有限能力。“投反對票感覺很奇怪，”匹茲堡大學（位於賓夕法尼亞州）的委員會成員兼統計學家薩蒂什·艾揚格爾說，因為這種藥物的效果似乎非常強烈。“只是存在太多問題。”
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會議於6月4日在馬里蘭州銀泉市舉行。
漫長的征程
MDMA是一種合成化合物，可以喚起欣快感並提高能量水平。它已在澳大利亞獲准有限使用，用於治療創傷後應激障礙（PTSD）和抑鬱症。
幾十年來，位於加利福尼亞州聖何塞的非營利組織多學科迷幻研究協會（MAPS）一直在進行MDMA臨床試驗，併為全球藥物合法化運動奔走。該協會的商業部門Lykos Therapeutics（位於聖何塞）開發了一種MDMA治療方案，包括一系列心理治療課程，以及由兩名治療師團隊管理MDMA的三次療程。該公司表示，其理念是MDMA本身不是一種治療方法，而是幫助人們向治療師敞開心扉，講述可能難以面對的創傷事件。
在向FDA提交的申請中，Lykos引用了兩項臨床試驗，共有約200名患有PTSD的人接受了MDMA或安慰劑。超過80%接受MDMA治療的人症狀明顯改善。當研究人員在6至24個月後對部分參與者進行隨訪時，這種效果似乎仍然存在。
揮之不去的擔憂
但FDA科學家自己對Lykos的研究有一些擔憂，他們認為這些研究缺乏關鍵的心理和生理安全資料。一個主要的擔憂是，參與者——以及他們的治療師——幾乎總是能分辨出他們接受的是MDMA還是安慰劑。FDA在會議前釋出的一份報告稱，這些資料“難以解釋”。
“事實是，你根本無法對這些研究進行雙盲，”FDA精神病學部門主任蒂芙尼·法爾基奧內在會議上說。2016年，MAPS和FDA就一項協議達成一致，其中一名未參與試驗的獨立評估員將評估每個人的精神進展。但FDA工作人員和諮詢委員會仍然擔心，人們對接受藥物的期望會影響他們對藥物的反應。
其他擔憂包括，約40%的試驗參與者在試驗前曾服用過非法MDMA，這可能會使樣本產生偏差。許多人在最初的試驗和隨訪之間尋求其他治療方法——包括迷幻藥——這表明他們的症狀可能持續存在，並且他們的改善可能並非完全歸因於MDMA。
諮詢委員會成員的許多問題都集中在心理治療的作用上。Lykos開發了一種將與藥物一起使用的治療方案。但FDA不監管治療。它最多能做的是確保監督藥物給藥的醫務人員提供一些治療。
治療性未知數
Lykos的方案賦予治療師在如何治療患者方面相當大的自由裁量權，這讓一些委員會成員擔心，試驗參與者可能會根據他們接受的是藥物還是安慰劑而獲得不同的治療體驗。他們指出，一位優秀的治療師可以讓一種無效的藥物看起來有效，而且無法區分這兩種效果。專家組成員還擔心如何培訓治療師，並呼籲制定強有力的法規，以保護人們在受藥物影響時免受臨床醫生的虐待。
法爾基奧內說，她希望諮詢委員會能夠幫助該機構解決這些問題，特別是考慮到許多其他公司正在研究FDA最終需要評估的迷幻療法。“我認為我們正在開闢新的領域，我們希望將其正確地建立起來，”她說。
進一步引發擔憂的是，馬薩諸塞州波士頓的非營利組織臨床與經濟評論研究所（Institute for Clinical and Economic Review）的一份報告稱，有人指控，在最初試驗中經歷過不良體驗的人被勸阻不要參加隨訪研究。Lykos在委員會會議上否認了這一點，FDA正在進行調查，調查將在其就該藥物做出決定之前結束。
“我對委員會的投票結果絕對震驚，”紐約市西奈山伊坎醫學院的精神病學家蕾切爾·耶胡達說，她不是委員會成員。“這非常令人失望。”她說，專家們在長達八小時的聽證會上提出了很好的觀點，特別是關於接受治療的人的安全。她希望FDA能夠尋找方法來解決這些擔憂，而不是簡單地拒絕這種藥物。“我希望我們能從委員會的智慧中吸取教訓。”FDA預計將在8月份釋出決定。
Lykos在一份宣告中表示，“雖然我們對投票結果感到失望，但我們致力於在未來幾周內繼續與FDA合作，進行他們對我們[新藥申請]的持續審查。”
本文經許可轉載，並於2024年6月5日首次發表。