《自然》雜誌看到的一系列確鑿檔案揭露了人們對義大利斯塔米納基金會推廣的有爭議的幹細胞療法的安全性和有效性的深切擔憂。洩露的檔案揭示了所涉及過程的真實性質,而這些過程長期以來一直被斯塔米納總裁戴維德·瓦諾尼隱瞞。其他披露表明,斯塔米納聲稱的治療成功被誇大了。而且,在一個意想不到的轉折中,義大利頂尖科學家正在與一位在邁阿密有影響力的臨床醫生劃清界限,因為他明顯支援該基金會。
位於佈雷西亞的斯塔米納聲稱,在衛生當局於 2012 年 8 月停止運營之前,它成功地治療了 80 多名患者,其中大部分是兒童,患有從帕金森病到肌肉萎縮症等各種疾病。去年 5 月,義大利政府批准了一項正式評估該療法的臨床試驗,衛生部成立了一個專家委員會,研究斯塔米納的方法,並推薦該試驗應針對哪些疾病。
斯塔米納表示,其技術包括從患者的骨髓中提取間充質幹細胞,培養它們使其轉化為神經細胞,然後將它們注射回同一患者體內。但該方法的完整細節從未公開,瓦諾尼僅在 8 月向專家委員會提供了完整方案。
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10 月,該委員會的報告促使衛生部長貝婭特麗切·洛倫津暫停了臨床試驗計劃。這導致了公眾支援斯塔米納的抗議活動,在瓦諾尼上訴後,一家法院在 12 月初裁定專家委員會存在非法偏見。裁決稱,一些成員此前曾對該方法表達過負面意見。因此,洛倫津於 12 月 28 日任命了一個新委員會,重新開啟了臨床試驗的可能性。
斯塔米納的方案以及原委員會的報告於 12 月 20 日洩露給了媒體(《自然》雜誌也獲得了委員會審議的筆錄)。洩露的檔案顯示,原專家委員會發現了斯塔米納臨床方案中的嚴重缺陷和遺漏。委員會表示,該方案沒有應用法律要求的良好生產規範標準。該報告認為,該方案暴露了對幹細胞生物學和相關臨床專業知識的明顯無知,以及錯誤的方法和治療原理(參見“方案意見”)。
洩露事件發生一週後,衛生部透露,與瓦諾尼聲稱的更多患者病情有所改善的情況相反,接受斯塔米納幹細胞療法治療的 36 名患者的病情並未改善。
洩露的檔案還傳達了原委員會成員對他們必須簽署的不尋常的嚴格保密協議的不安。這阻止了他們洩露該方案的細節——而且每位委員會成員都收到了斯塔米納提供的該方法的個性化副本,以幫助識別任何洩露。委員會認為,這種保密是不必要的,因為沒有涉及智慧財產權或商業利益。瓦諾尼堅持認為斯塔米納不會盈利。他還表示,在法院看來,委員會“既沒有權利也沒有能力”對該方案發表評論。
其他事件進一步削弱了斯塔米納的可信度。在臨床醫生卡米洛·里科迪領導的兩個獨立的幹細胞倡議的科學顧問委員會中,領先的研究人員因里科迪明顯公開支援斯塔米納而辭職抗議。里科迪在佛羅里達州邁阿密大學從事糖尿病研究,他過去曾稱斯塔米納的方法“安全”且“有希望”。
12 月 23 日,俄亥俄州哥倫布市俄亥俄州立大學的癌症研究員卡洛·克羅切從其中一項倡議 Ri.MED 基金會的科學委員會辭職,該基金會是一家在義大利巴勒莫建設的公共資助的再生醫學研究所。克羅切呼籲解除里科迪的 Ri.MED 總裁職務。其他委員會成員告訴《自然》雜誌,他們也在考慮從 Ri.MED 委員會辭職。
12 月底,義大利帕維亞大學的細胞生物學家卡洛·雷迪、倫敦大學學院的幹細胞生物學家朱利奧·科蘇以及義大利慈善機構 Telethon 的總幹事弗朗西斯卡·帕西內利都從 Cure Alliance 辭職,該聯盟是里科迪發起的加速轉化醫學的遊說團體。
辭職的科學家表示,他們對里科迪堅持認為斯塔米納療法的價值尚未證實或證偽,以及他提出在他的邁阿密設施中測試並可能改進該療法的提議感到沮喪。
里科迪告訴《自然》雜誌,他“根本不支援斯塔米納,而是支援符合所有人利益的驗證過程”。他還指出,新成員加入了兩項倡議的委員會。針對辭職事件,瓦諾尼告訴《自然》雜誌:“我認為,如果一位科學家因為他的同事決定研究一種新方法而從研究中心辭職,那麼他/她就沒有正確的科學態度。”
里科迪經常出現在關於斯塔米納方法的長期爭論中。例如,在 2013 年 7 月在米蘭舉行的細胞移植學會大會上,他宣佈他已經看到了當時秘密的斯塔米納方案,並親眼目睹了佈雷西亞患者的病情好轉。他在當天的新聞稿中表示,他認為這是一個“安全”的程式。“我能夠看到的結果和資料似乎很有希望,”他說。
1 月 7 日,他補充說:“如果有人有一個能帶來臨床益處的方案(有待驗證),我不會質疑他們的幹細胞生物學知識水平。”他還說,他已經看到了證實斯塔米納細胞樣本是無菌的證書。但羅馬大學 La Sapienza 大學的間充質幹細胞專家保羅·比安科指出,這些證書不包括樣品中是否存在朊病毒或病毒。
里科迪支援一項有爭議的提議,即細胞療法不應像美國和歐洲監管機構堅持的那樣作為藥物進行監管,而應作為移植進行監管。他認為,由於移植不受嚴格監管,因此可以更快地引入新型幹細胞療法。
作為主編,里科迪於 2013 年創辦了 Cure Alliance 的官方期刊《CellR4》。他還在該期刊上撰寫社論,批評那些批評他對移植監管的觀點的人,包括比安科和《自然》雜誌。
去年 3 月底,里科迪開始就他對移植的看法遊說前義大利衛生部長雷納託·巴爾杜齊。4 月 16 日,巴爾杜齊提名他為 Ri.MED 總裁。在今年 1 月 2 日傳送給《自然》雜誌的一封電子郵件中,里科迪表示,現任衛生部長洛倫津“最近要求我幫助重置細胞療法的監管”。但洛倫津告訴《自然》雜誌,她只在社交場合見過里科迪一次,而且他們討論的是另一個話題。
12 月,里科迪與斯塔米納達成協議,開始在他的邁阿密設施中測試患者的細胞樣本。他否認支援斯塔米納,但表示他支援那些需要知道該療法是否有效的患者。“測試是帶來清晰度的唯一方法,”他說。
但羅馬 Regina Elena 國家腫瘤研究所的科學主任魯傑羅·德瑪麗亞說:“在義大利摩德納大學已經獨立進行了樣本測試。當看到里科迪讚揚斯塔米納並攻擊專家時,我感到很受冒犯。”
里科迪告訴《自然》雜誌,有人在“策劃一場針對他的誹謗活動”。瓦諾尼說,里科迪是客觀的,並且對新思想持開放態度,但並不是“支援”他。