當醫生們談論諾華公司的新型白血病藥物時，他們熱情洋溢，使用了“突破性”、“革命性”和 “分水嶺時刻”等詞語。
但當他們想到這種療法可能要花費多少錢時，他們的語氣變得警惕起來。
約翰·霍普金斯大學悉尼·基梅爾綜合癌症中心的伊萬·博雷洛醫生在巴爾的摩說：“這將花費一大筆錢。”
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紐約紀念斯隆·凱特琳癌症中心的胃腸腫瘤科主任倫納德·薩爾茨說：“從我們聽到的情況來看，這將比其他癌症藥物貴出一個數量級。”
總部位於瑞士的諾華公司尚未宣佈該藥的價格，但英國衛生當局表示，考慮到其顯著的益處，一次性治療的價格為 649,000美元 是合理的。
美國食品和藥物管理局諮詢委員會在7月份一致批准了這項癌症療法，其批准似乎 幾乎是肯定的。
這種名為CTL019的療法屬於一類名為CAR T細胞療法的新型藥物，該療法涉及採集患者的免疫細胞，並對其進行基因改造以殺死癌細胞。它已在儘管接受了最佳化療或骨髓移植但白血病仍復發的患者身上進行了測試。
這些患者的預後通常很黯淡。 但在一項臨床試驗中， 83%接受CAR T細胞療法（被描述為 “活的藥物” ，因為它來源於患者自身的細胞）治療的患者已進入緩解期。
然而，CAR T細胞僅在少數幾種癌症中獲得成功，並且被建議作為萬不得已的最後手段使用。美國癌症協會副首席醫療官J·倫納德·利希滕費爾德醫生說，因此，至少在初期，每年只有幾百名患者有資格接受治療。
美國食品和藥物管理局計劃在10月3日前決定是否批准。該機構還在考慮凱特製藥公司的一種CAR T細胞療法。
第三家公司朱諾醫療公司，在五名患者死於治療併發症後， 停止了其一種CAR T細胞療法的開發。
一個名為 “患者負擔得起藥物”的倡導團體沒有等待諾華公司宣佈價格，而是先發制人，要求與該公司官員會面，討論該療法的“合理”價格。患者團體主席大衛·米切爾說，諾華公司的藥物有可能成為有史以來最昂貴的藥物之一，自2010年以來，他一直在接受多發性骨髓瘤（一種血癌）的治療。（為凱撒健康新聞提供部分資金的勞拉和約翰·阿諾德基金會支援“患者負擔得起藥物”組織。）
米切爾在一封 給諾華公司的信中寫道：“許多癌症患者對你們新藥的潛力充滿希望。”“但如果患者負擔不起，藥物就無法發揮作用。”
如今，癌症藥物的常規費用每年超過10萬美元。一種治療黑色素瘤的聯合療法售價為25萬美元。米切爾說，考慮到納稅人為許多藥物的早期研究提供了資金，這樣的價格尤其令人憤慨。
早在諾華公司購買該療法的權利之前，聯邦政府就在二十多年裡花費了超過 2億美元 來支援CAR T細胞療法的基本研究。
患者團體敦促諾華公司在美國對該藥物的收費不超過其他發達國家。
諾華公司已同意與患者團體舉行會面。諾華公司在一份宣告中表示，該公司“正在認真考慮CTL019的適當價格，同時考慮到這種治療方法對患者、社會和醫療保健系統的近期和長期價值”。
宣告稱，諾華公司在CAR T細胞療法方面進行了大量投資。
“我們在世界各地僱傭了數百名從事CAR-T工作的人員，我們正在進行持續的美國和全球臨床試驗，併為這種個性化療法開發了一個複雜的、經過FDA驗證的生產基地和流程。”
凱撒健康新聞最近的一項 分析 顯示，癌症藥物價格飛漲已導致許多患者削減治療或跳過服藥。
利希滕費爾德說，CAR T細胞療法對總體醫療保健成本的影響最初將相對較小，因為它將由相對較少的人使用。
利希滕費爾德說，然而，如果FDA批准將其用於更廣泛的用途，醫療系統和保險公司可能會難以支付這種治療費用。研究人員正在研究CAR T細胞在多種癌症中的應用。到目前為止，這項技術在血癌（如白血病和淋巴瘤）中似乎更有效。
博雷洛說，隱性成本可能會進一步增加患者的經濟負擔。
除了手術費用外，患者還需要支付傳統化療的費用，化療是在CAR T細胞療法之前進行的，以提高其成功率。紐約長老會/哥倫比亞大學醫學中心的兒科血液學家普拉卡什·薩特瓦尼醫生說，他們還必須支付前往該國30至35家有能力提供高科技治療的醫院之一的交通和住宿費用，該中心計劃提供這種療法。
由於患者可能會在手術後數週出現危及生命的副作用，醫生會要求患者在一個月內住在醫院兩小時車程範圍內。在紐約，即使是經濟型酒店每晚也超過200美元，這筆費用通常不在保險範圍內。薩特瓦尼說，如果患者出現危險的併發症，即免疫系統過度反應並攻擊重要器官，可能需要支付急診室護理以及在重症監護室長期住院的費用。
醫生尚不清楚長期副作用的全部範圍。CAR T細胞療法會損害健康的免疫細胞，包括產生抗擊疾病抗體的細胞。利希滕費爾德說，一些患者將需要長期使用一種名為靜脈注射免疫球蛋白的產品進行治療，該產品提供患者預防感染所需的抗體。
長期以來一直公開反對高藥價的腫瘤學家薩爾茨表示，他讚賞患者團體的努力。但他表示，他懷疑他們的努力能否說服諾華公司設定一個合理可負擔的價格。
薩爾茨說：“我對這會對該公司產生多大影響並不樂觀。”“沒有市場壓力迫使該公司做出回應。”
薩爾茨說，高藥價不僅傷害患者，還會推高所有人的保險費。
他說：“它們影響著我們每一個人，因為這些費用將由任何擁有任何型別保險的人支付。”