根據迄今為止可能規模最大的該療法臨床試驗，鼻內催產素激素形式在提高自閉症兒童的社交行為方面並不比安慰劑更有效。 研究結果於今日發表在 《新英格蘭醫學雜誌》上。
由於催產素在 加強社會聯絡中的作用，研究人員十多年來一直將其視為 自閉症的候選療法。小型試驗暗示，這種激素可以改善一些自閉症患者的社交技能，例如那些 血液中催產素水平較低的人或 患有普拉德-威利綜合徵（一種與自閉症相關的疾病）的嬰兒。
但基於 250 名自閉症兒童的新結果表明，“催產素，至少以其目前的形式來看，可能對大多數自閉症兒童沒有幫助，”加拿大多倫多大學兒科教授 Evdokia Anagnostou說，她沒有參與這項新研究。
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首席研究員、北卡羅來納州達勒姆杜克大學自閉症與腦發育中心精神病學和行為科學副教授 Linmarie Sikich 說，這些無效結果“改變了現狀”。“大多數人仍然認為，這很有可能成為許多自閉症患者的治療方法。”
挪威奧斯陸大學生物精神病學高階研究員 Daniel Quintana 說，這類研究容易出現發表偏倚，即非顯著性結果比顯著性結果更難發表。他沒有參與這項研究。因此，這項新工作是“對該領域的重要貢獻”，他說，“但這並不能單獨否定使用鼻內催產素作為自閉症治療方法的想法。”
衡量差距
參與試驗的自閉症兒童年齡在 3 歲至 17 歲之間，他們吸入含有催產素或安慰劑的鼻噴霧劑，為期 24 周。參與者從低劑量的激素開始，每天給藥一次。如果該劑量耐受性良好，則隨著時間的推移逐漸增加到每天兩次的較高劑量。
參與者的父母或監護人填寫了一系列問卷，以評估其子女在試驗開始時和之後定期時間段的社交行為。
根據試驗主要結果指標——異常行為清單的修改部分，試驗進行到第四周時，兩組參與者在社交退縮方面均有所改善。這些變化在試驗的剩餘時間內持續存在。根據廣泛性發育障礙行為量表和社交反應量表分別衡量，兩組在社交性和社交動機方面也均有所提高。結果不隨參與者的年齡、語言能力或血液中催產素水平而變化。
Anagnostou 說：“僅僅給藥可能不足以發揮任何作用。” 但是，她補充說，這種治療可能會改善社交功能的其他方面——例如關聯、認知、歸屬感和獎勵——而這些方面可能無法透過新試驗使用的問卷調查出來。
今年 9 月，一項針對患有 Phelan-McDermid 綜合徵（一種通常導致自閉症的神經發育疾病）兒童的鼻內催產素小型試驗， 同樣發現對父母報告的社交行為沒有影響。
澳大利亞悉尼大學臨床心理學教授 Adam Guastella 說：“我們如何衡量社交行為的問題是該領域正在努力解決且尚未解決的問題。” 他沒有參與這兩項研究。
顯著性訊號
埃默裡大學轉化神經科學中心主任 Larry Young 說，隨著研究人員對催產素在大腦中的作用瞭解得更多，關於它如何影響社交行為的想法也發生了轉變。他沒有參與這兩項新研究中的任何一項。他說，現在人們認為這種激素並非普遍增強社交能力，而是 增加顯著性 (salience)社交刺激的，這有助於人們更好地感知和學習面部表情和身體動作等事物。
Young 說，鑑於這種新的理解，將催產素治療與某種型別的行為訓練相結合，可能被證明是利用這種激素作為治療方法更有效的方式。
Anagnostou 說，考慮到自閉症的異質性，一部分自閉症患者仍有可能對基於催產素的治療產生反應。她說，試驗中的兒童可能患有不同形式的自閉症，這些自閉症影響了他們的反應，但該研究並未以這種方式描述參與者。
研究人員表示，還需要進一步研究以確定鼻內給藥催產素是否是將藥物輸送到大腦的最有效方式。Guastella 說，例如，尚不清楚大腦是否以這種形式吸收了這種激素。
Anagnostou 補充說，即使確實如此，但由於人體調節激素水平的方式，使用啟用催產素受體的化合物，甚至使用大腦中的平行系統，可能比用催產素本身淹沒大腦更有效。
她說：“重要的是要考慮‘給予催產素是否是操縱該系統的最佳方式，或者我們是否應該考慮其他策略’。”
Sikich 說，鼻內催產素治療不太可能對社交能力產生影響，但她同意某些遺傳亞型——例如，對催產素“特別敏感的人，或[對他們而言]催產素完全消失的人”——可能仍然受益。
然而，多位研究人員表示，就目前而言，當父母和臨床醫生考慮使用標籤外鼻內催產素治療自閉症兒童時，這項研究應該讓他們暫停下來。
“[這項研究]將適當地抑制熱情，”Guastella 說。