北卡羅來納州達勒姆市杜克大學的一個團隊計劃啟動一項耗資4000萬美元的臨床試驗，以探索臍帶血幹細胞作為自閉症的治療方法。但專家警告說，這項試驗為時過早。
亞特蘭大慈善資助組織馬庫斯基金會提供的1500萬美元撥款將資助這項為期五年的試驗的頭兩年，該試驗還計劃測試幹細胞療法對中風和腦癱的治療效果。該試驗的自閉症部分計劃招募390名兒童和成人。
Joanne Kurtzberg，試驗的主要研究者，在研究臍帶血移植治療各種疾病（如白血病和鐮狀細胞性貧血）的有效性方面擁有豐富的經驗。最近，她表明臍帶血移植可以提高出生時缺氧嬰兒的生存機率。目前正在進行針對這種情況的隨機試驗。
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“為了真正弄清楚[幹]細胞是否可以治療這些兒童，我們需要進行設計良好且控制良好的隨機對照試驗，這正是我們打算做的，”杜克大學兒科和病理學教授Kurtzberg說。“我們堅信我們應該在臨床方面取得進展。”
早期的動物研究表明，從臍帶血中分離出的幹細胞可以刺激脊髓中的細胞重新生長髓鞘層，從而幫助恢復與周圍細胞的連線。自閉症被認為是由大腦中連線受損引起的。因此，Kurtzberg說，一些患有這種疾病的兒童群體可能會從幹細胞移植中獲益。
但其他人對這種方法持懷疑態度。自閉症是一種複雜的疾病，可能有多種原因。此外，尚不清楚源自臍帶血的幹細胞如何改善大腦中的連線。一些專家表示，考慮到這些重要的注意事項，現在進行如此規模和投資的試驗還為時過早。
“在沒有證據表明它們具有[我們]理解的治療效果的情況下，開展大型試驗可能為時過早，”加州大學舊金山分校Broad再生醫學和幹細胞研究中心主任Arnold Kriegstein警告說。
初步試驗
6月，Kurtzberg啟動了該試驗的第一階段，招募了20名2至5歲的兒童。她的團隊計劃給孩子們輸注單劑量的他們自己的臍帶血細胞，這些細胞在出生時儲存並透過冷凍儲存。
在該試驗的這個階段，該團隊正在招募被診斷患有自閉症但沒有其他遺傳疾病（如相關的雷特綜合徵）的兒童。
在後期階段，該試驗將把來自捐贈者的臍帶血細胞輸注給患有自閉症的兒童和成人。對於已知與自閉症有遺傳聯絡的個體，Kurtzberg預計，捐贈者的幹細胞（據推測不會有導致自閉症的突變）比個體自身儲存的細胞更可能治療該病症。她說，此外，捐贈者細胞將使更多人從這項手術中受益。
在動物模型中——以及在一個曾接受過不同疾病治療的兒童的屍檢腦組織中——Kurtzberg的團隊發現，捐贈者的臍帶血可以穿過血腦屏障，血腦屏障阻止絕大多數分子和細胞進入大腦。Kurtzberg說，這些細胞會纏繞在大腦組織中，並發展成專門的細胞，如小膠質細胞。幹細胞也可能發出透過血液傳播的化學訊號，刺激炎症或損傷部位的恢復，或鼓勵在沒有連線的地方形成連線。她說，根據需要，這些訊號會有所不同。
然而，Kriegstein對這些提出的機制持懷疑態度。
“這些細胞並非可以治療一長串疾病，”他說。他說，由於幹細胞類似於通常產生血細胞的幹細胞，因此它們不太可能修復或替換大腦中的神經元。此外，由於自閉症是由發育過程中的錯誤引起的，因此幹細胞不太可能逆轉這些影響。
“我認為如果這項試驗成功，那將是極好的，但這真的更像是‘孤注一擲’，而不是一種合理的療法，”他說。
根據Kurtzberg和其他人的初步研究，到目前為止，明確的是，對於接受自身或捐贈者細胞治療多種疾病的人來說，這種治療至少不會造成傷害。
與此同時，美國首個自閉症幹細胞試驗已進行到一半。該試驗包括30名2至7歲的自閉症兒童，於2012年開始。在試驗中，被診斷患有自閉症但沒有已知遺傳風險因素的兒童接受單次輸注他們自己儲存的臍帶血。
六個月後，研究人員記錄行為和學習能力的任何變化，以及自閉症症狀的任何變化，這些變化透過諸如自閉症診斷觀察量表等測試進行測量。
“我們希望向人們證明[是否]值得繼續進行這項研究，”主要研究者Michael Chez說，他是一位隸屬於薩克拉門託非營利性健康網路Sutter Health Institute的兒科神經科醫生。Chez說，他預計某些亞型自閉症可能對這種手術反應更好，他的初步研究的部分目標是標記出這些群體。
Chez說，Kurtzberg的試驗“將比我們的小型研究擁有更好的統計資訊”。“我只是希望即使在我們這樣的初步研究[完成之前]，也有資料可以證明這項投資是合理的。”
美國境外的幾家診所也提供臍帶血幹細胞治療自閉症。父母們前往這些診所為患有自閉症的孩子爭取這種手術，有些人非正式地報告了病情改善的跡象。
Kurtzberg將她的試驗視為對研究人員呼籲更嚴格評估該手術的回應。
“毫無疑問，Kurtzberg是做這件事的合適人選，”新澤西州羅格斯大學Robert Wood Johnson醫學院神經科學、細胞生物學和兒科學教授Emanuel DiCicco-Bloom說。不過，他說，“我認為現在還為時過早。”
經西蒙斯基金會旗下編輯獨立部門SFARI.org許可轉載。（在此處查詢原始報道。）