3月28日,一位60多歲的日本男子成為首位接受來自他人捐贈的誘導多能幹(iPS)細胞衍生細胞的人。
這項手術預計將為 iPS 細胞技術的更多應用鋪平道路,該技術提供了胚胎幹細胞的多功能性,同時又避免了後者的倫理爭議。來自不同捐贈者的 iPS 細胞庫可以使幹細胞移植更方便進行,同時降低成本。
iPS 細胞的建立過程包括從個體(例如從皮膚)中取出成熟細胞,將這些細胞重程式設計回胚胎狀態,然後誘導它們成為用於治療疾病的細胞型別。
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在最近對一位來自兵庫縣的男子進行的手術中,來自匿名捐贈者的皮膚細胞被重程式設計,然後轉化為一種視網膜細胞,移植到患有年齡相關性黃斑變性的患者的視網膜上。醫生希望這些細胞能阻止這種可能導致失明的疾病的進展。
在2014年9月於神戶市立醫療中心總醫院進行的一項手術中,一位日本女性接受了來自 iPS 細胞的視網膜細胞。但是,這些細胞取自她自己的皮膚,然後被重程式設計。為第二位患者準備的此類細胞被發現含有遺傳異常,從未植入。
該團隊決定根據新法規重新設計該研究,並且沒有招募其他參與者進行臨床研究。 2017年2月,該團隊報告說,這位患者狀況良好。引入的細胞保持完好,並且視力沒有像黃斑變性通常預期的那樣下降。
在今天的手術中——在同一家醫院,由同一位外科醫生栗本康夫進行——醫生使用了從捐贈者皮膚細胞中提取、重程式設計並儲存起來的 iPS 細胞。 日本厚生勞動省批准了這項研究,該研究計劃於2月1日招募5名患者。
使用捐贈者的 iPS 細胞並不能提供完全的基因匹配,這增加了免疫排斥的可能性。 但是,獲得諾貝爾獎的幹細胞科學家、iPS 細胞的先驅山中伸彌認為,對於大多數應用來說,儲存的細胞應該足夠接近。
山中伸彌正在建立一個 iPS 細胞庫,該細胞庫依賴於透過編碼人類白細胞抗原(HLA)的三個基因來匹配捐贈者和接受者——
細胞表面參與觸發免疫反應的蛋白質。 他的再生醫學 iPS 細胞庫目前只有來自一位捐贈者的細胞系。 但是到 2018 年 3 月,他們希望建立 5-10 條具有 HLA 特徵的 iPS 細胞系,這些細胞系應該與日本 30%-50% 的人口匹配。
RIKEN發育生物學中心的眼科醫生高橋政代說,使用這些現成的細胞對於在整個人群中提供幹細胞移植具有優勢,她設計了今天移植中使用的 iPS 細胞方案。 這些細胞可以立即獲得,而無需等待患者自己的細胞幾個月的時間,而且價格要便宜得多。來自患者(通常是老年人)的細胞也可能積累了可能增加手術風險的遺傳缺陷。
在高橋政代在手術後舉行的新聞釋出會上表示,手術進展順利,但在監測引入細胞的命運之前,不能宣佈手術成功。 她計劃在所有五項手術完成之前不釋出有關患者進展的任何進一步公告。“我們才剛剛開始,”她說。
本文經許可轉載,並於2017年3月28日 首次釋出。