製藥商諾華公司決定將其最新產品——一種用於治療罕見且致命的兒童疾病的一次性療法——定價為 210萬美元，這引發了全國性的辯論，即社會應該為所需的藥物支付多少費用。
但對於蒂娜·安德森來說，她的兒子很快就要慶祝四歲生日了，這要歸功於諾華公司的治療，對此毫無爭議。她的兒子馬拉基出生時患有最嚴重的脊髓性肌萎縮症。醫生說他能活過 12 個月就很幸運了。但在 2015 年末，她和她的家人讓他參加了一項臨床試驗，他在試驗中免費接受了諾華公司的基因療法。三年多過去了，他每天都在挑戰醫生的診斷。
“對我來說，你不能用價格來衡量你孩子的生命，”住在俄亥俄州曼斯菲爾德的安德森說。“如果明天我們被告知要償還一切，我們會的。我們會想辦法的。因為我們的兒子現在活得很好。”
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諾華公司辯稱，即使價格為 210 萬美元，其上個月獲批的療法 Zolgensma 也具有成本效益。SMA 是一種進行性疾病，會逐漸侵蝕肌肉功能。患者通常需要輪椅和家庭護理，許多人患有需要住院治療的肺部感染，所有這些加起來可能遠遠超過 Zolgensma 的成本。
克里斯特爾·戴維斯的兒子亨特就經歷了這種情況。在他開始接受另一種 SMA 治療——渤健公司的一種名為 Spinraza 的藥物之前，他經歷了兩次長時間的住院治療，費用超過 150 萬美元，這還不包括他生存所需的數千美元醫療裝置。但戴維斯說，自從 2016 年開始服用 Spinraza 以來，亨特就再也沒有住過院，她住在德克薩斯州奧斯汀。Spinraza 每四個月給藥一次，標價為每年 375,000 美元，她說它的好處絕對物有所值。
“它實際上為我們節省了錢，”戴維斯說，她是一位罕見疾病家庭的倡導者，並在美國食品和藥物管理局作證。“而且它也確實提高了我們的生活質量。”
但一些藥物定價專家認為，Zolgensma 的價格標籤開創了一個令人擔憂的先例。
與終生服用 Spinraza 相比，一次性支付 210 萬美元可能看起來很划算，但如果製藥公司繼續將每種新療法的價格定得高於上一種，那麼該系統可能會在成本壓力下崩潰。SMA 在美國僅影響數千名患者，但用於血友病和其他遺傳疾病的基因療法即將問世。如果每種療法的定價都像 Zolgensma 一樣，那麼透過保險公司和整個醫療保健系統傳遞下來的總成本可能會變得難以承受。
現在的問題是保險公司多久會將 Zolgensma 新增到他們的保單中。諾華公司已表示允許付款人將 Zolgensma 的成本分五年攤銷。信諾集團是美國最大的藥品福利管理公司之一，已同意向其僱主和保險客戶提供該協議。
5 月 24 日宣佈的 Zolgensma 獲得 FDA 批准，對 SMA 父母來說是一次情感衝擊。他們的經歷——來自醫生的嚴峻預後、瘋狂的網路搜尋、毀滅性的統計資料——現在可能成為醫學史的遺蹟。未來的父母將在聽到診斷的同時瞭解 Zolgensma。
“我像個醜八怪一樣哭了三個小時，”安德森說。“我太激動了。”
SMA 父母的最終目標是擴大要求對新生兒進行疾病篩查的州的數量，並確保在診斷後的幾天內即可獲得 Zolgensma 和 Spinraza。該疾病會迅速發展，導致未經治療的兒童錯過里程碑並發展為不可逆轉的殘疾。如果父母能夠立即獲得治療，他們就可以讓他們的孩子有更好的機會過上健康的生活。
妮可·阿爾梅達的經歷就是如此。當她得知她的第一個孩子將患有 SMA 出生時，她懷孕五個月了。
“你可以帶他回家，愛他，拍很多照片，”她記得醫生說，“但他活不到一週歲。”
然後她聯絡了 Cure SMA，一個支援家庭和資助研究的非營利組織，並瞭解了 Zolgensma 試驗。她每週給研究協調員打一次電話，以確保他們沒有忘記她的兒子。當馬泰奧於 2015 年出生時，阿爾梅達一家儘快確認了他的診斷，並從他們在邁阿密的家開車三天前往俄亥俄州全國兒童醫院。在那裡，8 月 6 日，在 27 天大時，馬泰奧接受了 Zolgensma 的輸液。
將近四年後，妮可·阿爾梅達說，馬泰奧跑、跳、並且“不停地說話”。他將於八月開始上學，這一切都歸功於這個家庭稱之為“讓他跑得快的奇蹟藥物”。
像馬拉基·安德森一樣，馬泰奧免費獲得了 Zolgensma 的劑量。但他的母親說，她很樂意為這種如此有效的藥物付費。她兒子的生活沒有住院、輪椅和呼吸機。而且，與醫生曾經預測的相反，他還活著。
“如果你這樣看，你預先支付了 210 萬美元，但之後你在接下來的天知道多少年裡都不會花錢，”她說。“對我來說，這是有道理的。”