許多中樞神經系統疾病都涉及神經元死亡——因此，理論上，替換死亡細胞應該可以改善帕金森病、亨廷頓病、肌萎縮側索硬化症 (ALS) 和阿爾茨海默病等退行性疾病以及中風和腦腫瘤的症狀。幹細胞療法可能正是如此，儘管其有效性的證據褒貶不一。
在任何細胞移植手術中，宿主器官（在本例中為大腦）可能會排斥其新新增的細胞。此外，尚不清楚移植的細胞是否能真正整合到複雜的神經迴路中。最後，目前的程式需要侵入性外科植入，這可能既昂貴又危險。手術可能引起神經炎症，植入的細胞可能很快死亡。
鼻內給藥可能至少可以解決其中一些問題。最重要的是，它消除了手術的需要。此外，一些研究表明，鼻內遞送的幹細胞是“智慧的”——它們不會在整個大腦中隨意擴散，而是會靶向受損細胞。
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儘管很難預測醫學實踐何時會採用腦幹細胞療法，但動物研究已經產生了一些有希望的結果。例如，在帕金森病大鼠模型中，鼻內幹細胞治療似乎可以改善運動功能並減緩與該疾病相關的神經功能退化。