在經歷了數年的挫折後，基因療法再次產生了可喜的成果。其中一個被證明具有潛力的領域是恢復先天性視力喪失患者的視力。
在2008年至2011年間，賓夕法尼亞大學的神經科學家珍·貝內特和她的同事使用基因療法治療了12名患有萊伯先天性黑蒙症（LCA）的成人和兒童的失明。LCA是一種罕見的遺傳性眼病，它透過殺死光感受器——眼睛後部視網膜中對光敏感的細胞——來破壞視力。通常，患病兒童在出生時視力就很差，並且隨著越來越多的光感受器死亡而惡化。
這項治療方法源於對該疾病患者失明原因的理解，即視網膜細胞中的基因突變。其中一種突變阻止了產生一種酶，這種酶對於將視黃醇（一種維生素A）分解成光感受器檢測光線並將訊號傳送到大腦所需的物質是必需的。
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在他們最初的研究中，貝內特和她的同事治療了12名患者的單隻眼睛；六名患者的病情得到了很大改善，以至於他們不再符合法定失明的標準。在隨後發表在2月份的《科學轉化醫學》雜誌上的一項研究中，研究人員將功能性基因注入了第一組中三名女性先前未治療的眼睛中，並對她們進行了六個月的隨訪。這些女性先前未治療的眼睛的視力在手術後兩週內就得到了改善：她們可以在昏暗的光線下避開障礙物，閱讀大號字型並識別面孔。
貝內特表明，不僅女性的眼睛對光線更加敏感，而且她們的大腦對光學輸入的反應也更加靈敏。功能性磁共振成像顯示，她們的視覺皮層中在基因療法開始前處於離線狀態的區域亮了起來。令人驚訝的是，第二輪基因療法進一步加強了大腦對最初治療的眼睛以及新治療的眼睛的反應，這可能是“因為兩隻眼睛協同工作，並且視覺的某些方面依賴於雙眼視覺，”她說。
貝內特認為，這種療法在尚未失去那麼多光感受器的年輕患者身上會效果更好。貝內特說，這些結果“確實預示著”為患有LCA和其他形式遺傳性失明的人恢復有意義的視力“前景光明”。
本文最初以“充滿希望的視力”為標題印刷出版。