基因療法試圖替換、修復、增強或操控患者自身的基因，以達到治療疾病的目的。這項技術不僅可以拯救生命，還可以治療聽力障礙等慢性疾病。
聽力損失影響著大約2800萬美國人，因為人類與生俱來的近5萬個內耳毛細胞會隨著時間的推移逐漸死亡。與魚類、兩棲動物和鳥類的毛細胞不同，哺乳動物的毛細胞在生命早期就停止增殖，這意味著聽力損失通常是永久性的。兩個研究團隊已經證明了再生毛細胞的可能性。
2003年，密歇根大學醫學院安阿伯分校的耶霍亞什·拉斐爾和他的同事使用腺病毒觸發了豚鼠內耳毛細胞的生長，腺病毒插入了一個名為Atoh1的基因。通常，Atoh1僅在胚胎髮育期間在那些將發育成毛細胞的細胞中活躍。在這些實驗的基礎上，他們報告了科學家首次在活體成年哺乳動物中恢復內耳毛細胞功能的案例。
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在三月份，他們發表了一項研究，其中他們對10只被藥物致聾的豚鼠的左耳使用了基因療法。八週後，耳朵內壁的非感覺細胞轉化為新的內耳毛細胞，並導致聽力改善。拉斐爾的研究小組並不是唯一從事這一領域研究的小組。
麻省總醫院的鄭毅·陳和他的同事也發現他們可以在小鼠體內再生內耳毛細胞。他們首先對小鼠內耳胚胎髮育過程中的基因表達模式進行了廣泛的調查，並分離出一個基因Rb1，該基因似乎永久性地阻止了毛細胞的生長。他們在一月份發表的研究報告稱，刪除Rb1導致小鼠擁有比正常情況下更多明顯具有功能的內耳毛細胞。他們還發現，當敲除Rb1時，來自小鼠的培養的成熟內耳毛細胞能夠再生。
拉斐爾和他的團隊提醒說，他們改善了聽力，但沒有恢復正常聽力，並且Atoh1基因療法要準備好用於人體還需要很多年。陳和他的同事評論說，敲除Rb1使毛細胞持續分裂，這可能會導致腫瘤。未來的研究應側重於僅在足以產生臨床益處的時間內使Rb1失活。
儘管基因療法在未來可能被證明是有效的，但基因療法經常使用的將基因攜帶到體內的病毒有時會殺死患者或導致癌症。布法羅大學雷射、光子學和生物光子學研究所執行主任帕拉斯·N·普拉薩德和他的團隊正在開發直徑約30奈米的二氧化矽顆粒作為非病毒載體來進行基因療法。
塗覆在奈米顆粒表面的有機分子與遺傳有效載荷結合，並保護脆弱的DNA免受酶消化。普拉薩德和他的同事在七月份報告說，當注射到小鼠大腦中時，奈米顆粒影響了超過三分之一的目標細胞，其有效性與現有的病毒傳遞系統相當或更高。注射一個月後，沒有小鼠表現出不良副作用。關於新療法和基因傳遞方法的研究都指向了克服這種療法所面臨的巨大障礙的方法。