一項小型臨床試驗表明，基因工程免疫細胞可以使一種侵襲性白血病消退。
該試驗的結果——在五名患有急性淋巴細胞白血病的患者中進行——發表在《科學轉化醫學》雜誌上，代表了一種“邊緣”療法的最新成功案例，該療法從患者體內提取一種名為 T 細胞的免疫細胞，進行基因改造，然後重新輸回體內。 在這種情況下，T 細胞被改造為表達一種受體，該受體針對另一種免疫細胞（稱為 B 細胞）上的蛋白質，這種蛋白質存在於健康和癌變組織中。
當重新引入患者體內後，經過改造的 T 細胞迅速定位到目標。“我們所有的患者都非常迅速地清除了腫瘤，”紐約紀念斯隆-凱特琳癌症中心的 Michel Sadelain 研究員、該研究的作者之一說。 這種治療方法“比我們想象的要快得多”。
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這項技術已經顯示出對抗慢性白血病的希望，但人們懷疑它是否能夠對抗增長更快的急性淋巴細胞白血病，這是一種頑固的疾病，會導致超過 60% 的患者死亡。
賓夕法尼亞大學費城分校的免疫學家 Carl June，也是利用基因工程改造 T 細胞來對抗癌症的先驅，他說他對這種方法在對抗如此快速增長的癌症方面效果如此之好感到驚訝。 他說，下一步是將這項技術從開發它的“精品”學術癌症中心推廣到多中心臨床試驗中。
“需要做的是說服腫瘤學家和癌症生物學家，這種新型的免疫療法是有效的，”他說。
額外的希望
同樣在紀念斯隆-凱特琳癌症中心的腫瘤學家 Renier Brentjens 回憶起有一天，他不得不告訴試驗中的一位患者，這位 58 歲男子忍受了數週的大劑量化療，但最終還是沒有奏效。“進行那次談話很痛苦，”Brentjens 說。“他現在告訴我，這是他一生中聽到的最糟糕的訊息。”
在醫院接受強化化療藥物治療的又一個月沒有任何幫助。 當該男子開始試驗時，他的骨髓中有 70% 是腫瘤。
Brentjens、Sadelain 及其同事隨後從患者體內提取了 T 細胞，並對其進行基因改造，使其表達一種“嵌合抗原受體”（CAR），該受體將靶向表達一種名為 CD19 的蛋白質的細胞。 因為 CD19 存在於健康和癌變 B 細胞上，所以經過基因改造的 T 細胞無法區分兩者。 然而，患者可以在沒有 B 細胞的情況下生存。
手術後兩週，患者開始出現好轉跡象。 治療已使他的癌症得到緩解——就像試驗中的其他四名患者一樣——因此他有資格接受骨髓移植。 Brentjens 說，一百天後，他情況良好。 五名患者中有四名身體狀況良好，可以接受移植； 剩下的那名患者復發且不符合條件。
馬里蘭州貝塞斯達國家癌症研究所腫瘤免疫學部門負責人 Steven Rosenberg 說，製藥公司往往對 CAR 技術持謹慎態度，因為它在技術上具有挑戰性，必須針對患者進行個性化定製，並且面臨著未經測試的監管批准途徑。
但這種情況似乎正在改變。 Rosenberg 指出，去年 8 月，June 的團隊與製藥巨頭諾華公司建立了合作，以及幾家專注於 CAR 的小型生物技術公司的成立。 Sadelein 說，他還是馬薩諸塞州波士頓達納-法伯癌症研究所一項試驗的研究人員，該試驗旨在測試該技術是否可以推廣到其他治療中心以及其他結果。
與此同時，Brentjens 很高興看到他的患者再次充滿鬥志。“你會看到這些人無論是在情感上還是在身體上都處於最低谷，”他說。“現在你可以看出他們狀況好轉了，因為他們又開始取笑你的領帶了。”