患者未來或有一天可以選擇基因“手術”來治療疾病，而不是服用處方藥——使用創新的基因編輯技術來剪除有害突變並換入健康 DNA。
該系統名為 CRISPR（成簇的規律間隔的短迴文重複序列），在過去一年中迅速普及，基因工程師、神經科學家甚至植物生物學家都將其視為一種高效且精確的研究工具。現在，該基因編輯系統已經衍生出一家生物技術公司，該公司也吸引了投資者的關注。
Editas Medicine 是一家位於馬薩諸塞州劍橋市的公司，於 11 月 25 日宣佈成立，初始風險投資為 4300 萬美元。該公司由五位領先的 CRISPR 研究人員創立，旨在開發直接修改疾病相關基因的療法。
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Editas 的支持者之一，馬薩諸塞州沃爾瑟姆市 Polaris Partners 風險投資公司的臨時總裁 Kevin Bitterman 表示：“這是一個可能對多種遺傳疾病產生深遠影響的平臺。”
最佳切割
CRISPR 利用細菌用於檢測和切碎外源 DNA 的免疫策略。DNA 切割酶 Cas9 藉助 RNA 指導序列找到其目標，研究人員現在可以對 RNA 指導序列進行工程改造，以靶向任何感興趣的基因。
Editas 未公開其目標靶點，但 Editas 的創始人之一，馬薩諸塞州劍橋市麻省理工學院麥戈文腦研究所的神經科學家張鋒表示，該技術可能會首先在由單個缺陷基因複製引起的疾病上進行嘗試。簡單地停用致病複製就可以為健康複製取代缺陷複製掃清道路。治療涉及兩個功能失調的基因複製的疾病將需要透過剪接健康 DNA 來糾正基因——張鋒表示，實現這一壯舉還需要更多的工作和工程技術。
CRISPR 競爭
傳統的基因治療方法使用病毒來遞送 DNA——這是一種相對不夠精確的方法，可以引入有益基因，但無法改變缺陷序列。
Editas 嘗試進行的靶向基因編輯迄今為止一直由一家公司主導：加利福尼亞州里士滿的 Sangamo BioSciences。Sangamo 使用一種不同的系統，基於鋅指核酸酶，來剪下並停用目標基因。許多研究人員表示，與鋅指核酸酶相比，CRISPR 更易於使用和定製，但 Sangamo 比 Editas 具有良好的先發優勢。該公司的臨床試驗顯示，使用鋅指核酸酶破壞編碼 HIV 用於進入免疫細胞的細胞表面蛋白的基因，取得了令人鼓舞的結果。
Sangamo 的首席科學官 Philip Gregory 表示：“CRISPR 已在學術界引起轟動，並且是一項非常令人興奮的新技術。” 但他表示，仍有幾個問題需要解決，包括一些研究表明 Cas9 酶可能會在基因組中的脫靶位點進行切割。張鋒表示，他的團隊和其他團隊正在努力提高酶的特異性，並且已經取得了一些進展。
最終，兩家公司都希望獲得美國食品和藥物管理局 (FDA) 的批准。紐約 Cowen and Company 的生物技術分析師 Nicholas Bishop 表示：“FDA 從未批准過基因治療產品。” 該領域從早期基於病毒的基因治療試驗的幾次備受矚目的致命失敗中緩慢恢復。但 Bishop 表示，如今，“監管環境正在顯著解凍。”