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肌萎縮側索硬化症 (ALS) 患者的身體慢慢變成監獄，因為控制肌肉細胞的神經死亡首先導致癱瘓，最終導致死亡。這種疾病俗稱肌萎縮側索硬化症，在美國影響約 30,000 人，而且尚無治癒方法。但發表在最新一期《科學》雜誌上的研究結果為一種新型基因療法帶來了新的希望。科學家們已成功延緩了患有類似疾病的小鼠的症狀發作並延長了它們的壽命。
之前的研究表明，一種被稱為胰島素樣生長因子-1 (IGF-1) 的蛋白質，可以刺激神經細胞生長，是 ALS 的良好治療候選物，但直接施用的試驗並未成功。索爾克生物研究所的弗雷德·H·蓋奇和他的同事們嘗試了一種新的策略，將蛋白質輸送到受影響的神經元。他們利用所謂的腺相關病毒載體 (AAV) 將產生 IGF-1 的基因從肌肉組織輸送到控制它的神經元。當被改造為出現類似 ALS 症狀的小鼠在股四頭肌和肋骨後面的肌肉中接受 AAV 注射後，它們的平均壽命比未接受治療的動物長 40 天。研究人員還在生命後期接受注射的動物身上觀察到了有益的結果。“這項動物研究首次確定了一種治療方法，可以在症狀已經出現後延緩疾病進展，這是一項重要的發現，為疾病機制和重要的治療潛力提供了見解，”約翰·霍普金斯大學的研究合著者傑弗裡·羅斯坦指出。
科學家們報告稱，IGF-1 使參與細胞凋亡或程式性細胞死亡的第二種蛋白質的量減少了 63%，從而使神經元存活更長時間。儘管這些發現令人鼓舞——目前正在設計一項臨床試驗——但仍需要進一步研究以確定該方法是否適用於人類。