自 20 世紀 90 年代首次人體概念驗證試驗以來，基因療法已經取得了長足的進步。這種方法——包括修復或替換致病基因或改變其活性——取得了一些顯著的成功，也經歷了一些災難性的失誤。在過去的十年裡，這些極端的起伏已經趨於平緩，現在，各種形式的基因療法已經開始快速發展。這份特別報告探討了該領域如何超越早期的失敗，發展成為一個不斷擴充套件的基因組醫學願景及其可能實現的成就。
在過去的幾年裡，不僅學科發生了變化，基因療法的定義也在不斷演變。今天，該領域不僅包括對細胞 DNA 的直接、永久性改變，還包括對基因如何轉化為蛋白質的瞬時改變。研究人員現在已經報告了許多成功案例：他們減輕了一些失明病例，治癒了癌症，解決了鐮狀細胞病的基本原因，並開始治療先天性疾病，例如脊髓性肌萎縮症，否則這些疾病可能是致命的。
基因療法的歷史經歷了很多克服，無論是在聲譽方面還是在實驗室方面。早期的悲劇導致了一場科學的反思——雖然許多研究人員完全離開了這個領域，但其他人開始尋求方法來預防一些最嚴重的副作用。結果是出現了一系列新的病毒載體，經過工程改造，可以更安全、更有效地將它們的遺傳物質整合到基因組中，以及其他工具的快速採用和發展，例如諾貝爾獎獲獎技術 CRISPR。
基因療法已經充分彌補了其不穩定的開端，該領域不僅設法恢復了其科學，也恢復了其聲譽。現在，許多人將這種方法與看似奇蹟般的治癒潛力聯絡起來，這種聯絡可能既有害也有利。對於患者和公眾而言，此類療法的潛力引發的與其說是恐懼，不如說是大量的希望。而伴隨這種希望而來的是其他問題：過度期望、負擔能力和可及性問題。目前的基因療法方法價格昂貴且不易獲得，這兩個問題都限制了它們可能達到的範圍。解決這些問題可能是該領域下一個重大挑戰。