帕金森病患者可能是第一個從基因療法中獲益的群體，這項備受炒作的技術儘管經過近二十年的實驗，但尚未產生單一可靠的治療方法。現在研究人員報告說，將攜帶基因的病毒直接注射到大腦中能夠改善患者的運動功能，而不會引起任何不良副作用。
在 20 世紀 90 年代，基因療法被譽為醫學領域即將到來的革命，因為它有可能從基因根源上攻擊疾病。然而，研究結果並未達到人們的期望，1999 年，當一名 18 歲男孩在實驗中遭受出乎意料的嚴重免疫反應並死亡時，基因療法的剩餘希望也大部分破滅了。但小規模研究在新安全規則到位的情況下繼續進行，像這樣的研究可能會使這種治療選擇獲得第二次生命。
這項試驗是首次測試基因療法用於對抗帕金森病，據估計，帕金森病影響著 50 萬美國人。這種疾病通常在 60 多歲的人群中發病，其特徵是震顫、僵硬、言語喪失和運動功能障礙。神經科學家已將其生物學原因追溯到中腦區域（稱為黑質）神經元的死亡，黑質產生神經遞質多巴胺。低水平的多巴胺會導致附近的丘腦底核過度產生穀氨酸，穀氨酸是大腦主要的興奮性化學信使。過量的穀氨酸會過度刺激大腦的其他區域，從而擾亂運動控制。
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研究團隊使用一種無害病毒將編碼 γ-氨基丁酸 (GABA) 的基因（一種抑制性神經遞質，可抵消穀氨酸的興奮作用）轉運到丘腦底核的神經細胞中。透過增加 GABA 的產生，基因療法糾正了化學失衡，並顯著改善了所有 12 名患者的運動功能。研究人員認為，尤其重要的是，即使患者服用帕金森病藥物，這種改善仍然持續存在——這意味著這兩種治療方法可以結合起來以產生額外的效果。
“安全性和有效性清楚地表明，這是值得追求的東西，”主要作者、紐約長老會醫院/威爾康奈爾醫療中心的神經外科醫生 Michael Kaplitt 說。“但是我們仍然需要進行更大規模、更明確的研究來確鑿地證明這一點。”Kaplitt 希望在年底前啟動一項大規模試驗。