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每年約有 50,000 名美國人被診斷出患有神經退行性疾病，即帕金森病，其中多巴胺神經元的進行性破壞最終導致肌肉控制和功能的喪失。 最近的研究一直在尋找替代多巴胺神經元或中斷錯誤神經迴路的方法，但這些方法僅在晚期患者身上進行了測試。 尚未實現阻止疾病進展。 然而，今天發表在《科學》雜誌上的一份報告的結果可能帶來希望。 根據新的研究結果，使用稱為 GDNF 的神經生長和修復蛋白進行基因治療可能提供一種治療選擇。
早期的研究表明，如果 GDNF 能夠被輸送到正確的神經靶點，它可能可以預防多巴胺神經元的損失。 為了實現這一目標，拉什-普雷斯位元-聖盧克醫療中心 (Rush-Presbyterian-St. Luke¿s Medical Center) 的傑弗裡·H·科多沃 (Jeffrey H. Kordower) 及其同事建立了一種稱為慢病毒載體的載體來攜帶 GDNF。 然後，研究人員將該載體注射到衰老猴子和誘發神經損傷猴子的大腦中。 這種治療挽救了兩組猴子的多巴胺神經元功能，並對抗了神經受損猴子的運動功能退化。 此外，基因療法甚至促進了神經再生。
卡羅林斯卡研究所 (Karolinska Institute) 的拉斯·奧爾森 (Lars Olson) 在隨報告發表的評論中寫道：“科多沃的研究為治療不僅是帕金森病，而且包括肌萎縮側索硬化症等其他致命的神經退行性疾病提供了樂觀的前景。” “然而，在 GDNF 基因療法能夠進入臨床領域之前，還有許多障礙必須克服，”他警告說。 “這些包括控制 GDNF 基因和蛋白質的劑量，以及規避病毒基因傳遞相關的內在風險。”