基因療法治療“破碎的心”

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異常心律影響著大約每百名美國人中的一人。對於某些人來說,這些紊亂基本上是無害的。然而,對於另一些人來說,節律失調會擾亂心臟的協調泵血,並迅速導致死亡。目前的治療選擇包括藥物治療、起搏器和除顫器——這些都不能治癒這種疾病,而且存在相當大的缺點。但是,如果發表在《自然醫學》雜誌12月刊上的一項研究結果有任何指示意義的話,基因療法最終可能會提供一種長期解決方案。根據該報告,研究人員首次開發出一種基因療法,可以消除豬心臟(最接近人類心臟的動物心臟)的心律失常。

J. Kevin Donahue 和他的同事著手開發一種方法,將一種稱為抑制性 G 蛋白基因的基因傳遞到心臟自身的起搏器之一,即一個稱為房室結 (AV) 的微小組織區域。當神經系統發出指令時,該基因會減慢心率。該團隊選擇了一種標準的基因傳遞載體,即腺病毒,然後用增強該基因及其病毒載體攝取的試劑處理了 10 顆豬心臟。隨後,他們注射了基因療法。一週後,組織研究顯示,該基因已到達近一半的房室結。Donahue 說道:“更重要的是,測試心臟中的房室結傳遞衝動的速度明顯較慢,並且比沒有新增基因的心臟中的房室結興奮性低得多。”

當研究小組施加通常會產生心律失常的電刺激和化學刺激時,他們真正地對基因增強的心臟進行了測試。然而,與對照組動物相比,接受了 G 蛋白基因的動物的心率仍降低了 20%。研究小組指出,這一結果類似於常用藥物β受體阻滯劑的效果。Donahue 表示:“但我們相信,最終將幫助人類的基因療法與 β 受體阻滯劑不同,它將是一種長期解決方案。”“此外,由於基因療法定位於心臟的特定部位,因此它可以避免 β 受體阻滯劑傳播到身體其他部位時產生的副作用。”

Kate Wong is an award-winning science writer and senior editor at 大眾科學 focused on evolution, ecology, anthropology, archaeology, paleontology and animal behavior. She is fascinated by human origins, which she has covered for more than 25 years. Recently she has become obsessed with birds. Her reporting has taken her to caves in France and Croatia that Neandertals once called home, to the shores of Kenya's Lake Turkana in search of the oldest stone tools in the world, to Madagascar on an expedition to unearth ancient mammals and dinosaurs, to the icy waters of Antarctica, where humpback whales feast on krill, and on a "Big Day" race around the state of Connecticut to find as many bird species as possible in 24 hours. Kate is co-author, with Donald Johanson, of Lucy's Legacy: The Quest for Human Origins. She holds a bachelor of science degree in biological anthropology and zoology from the University of Michigan. Follow Wong on X (formerly Twitter) @katewong

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