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異常心律影響著大約每百名美國人中的一人。對於某些人來說,這些紊亂基本上是無害的。然而,對於另一些人來說,節律失調會擾亂心臟的協調泵血,並迅速導致死亡。目前的治療選擇包括藥物治療、起搏器和除顫器——這些都不能治癒這種疾病,而且存在相當大的缺點。但是,如果發表在《自然醫學》雜誌12月刊上的一項研究結果有任何指示意義的話,基因療法最終可能會提供一種長期解決方案。根據該報告,研究人員首次開發出一種基因療法,可以消除豬心臟(最接近人類心臟的動物心臟)的心律失常。
J. Kevin Donahue 和他的同事著手開發一種方法,將一種稱為抑制性 G 蛋白基因的基因傳遞到心臟自身的起搏器之一,即一個稱為房室結 (AV) 的微小組織區域。當神經系統發出指令時,該基因會減慢心率。該團隊選擇了一種標準的基因傳遞載體,即腺病毒,然後用增強該基因及其病毒載體攝取的試劑處理了 10 顆豬心臟。隨後,他們注射了基因療法。一週後,組織研究顯示,該基因已到達近一半的房室結。Donahue 說道:“更重要的是,測試心臟中的房室結傳遞衝動的速度明顯較慢,並且比沒有新增基因的心臟中的房室結興奮性低得多。”
當研究小組施加通常會產生心律失常的電刺激和化學刺激時,他們真正地對基因增強的心臟進行了測試。然而,與對照組動物相比,接受了 G 蛋白基因的動物的心率仍降低了 20%。研究小組指出,這一結果類似於常用藥物β受體阻滯劑的效果。Donahue 表示:“但我們相信,最終將幫助人類的基因療法與 β 受體阻滯劑不同,它將是一種長期解決方案。”“此外,由於基因療法定位於心臟的特定部位,因此它可以避免 β 受體阻滯劑傳播到身體其他部位時產生的副作用。”