（路透社）— 美國食品和藥物管理局的初步審查顯示，Spark Therapeutics Inc. 公司針對一種罕見遺傳性失明的實驗性基因療法是有效的，但其益處是否能持久尚不清楚。
該療法 Luxturna，或稱 voretigene neparvovec，將成為美國首個獲批用於任何遺傳性疾病的基因療法。
美國 FDA 於週二在其網站上公佈的審查報告指出，在外部顧問委員會會議召開前兩天，他們將討論該療法，並建議是否應批准。
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Jefferies 分析師 Michael Yee 表示，FDA 的檔案“看起來相當溫和，正如預期的那樣”，並表示他預計顧問委員會可能會投票贊成批准。
FDA 指出，目前尚無長期資料表明該療法的有效性在一年後是否能維持，因此超過一年的臨床益處“尚不明確”。
遺傳性視網膜疾病是一組罕見疾病，由 220 多個不同基因中的一個或多個基因突變引起，其中包括一種稱為 RPE65 的基因，該基因指示細胞如何產生正常視力所需的關鍵酶。
Spark 公司在患有這些疾病之一，即 Leber 先天性黑矇症的患者中研究了 Luxturna，這些患者的疾病是由 RPE65 基因缺陷引起的。
臨床試驗結果顯示，93% 的參與者在功能性視力方面有一定程度的改善，這透過他們在弱光下導航障礙物的能力來衡量。
今年一月，FDA 批准了該公司的請求，修改了該藥物的擬議患者人群，將因雙等位基因 RPE65 突變（意味著突變存在於基因的兩個副本中）而患有遺傳性視網膜疾病的任何人包括在內。