阿爾茨海默病基因療法

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圖片來源:美國加州大學聖地亞哥分校惠允提供

對於許多人來說,比身體隨著年齡衰退更令人不安的想法是智力衰退。也許沒有人比被診斷患有阿爾茨海默病的人更能感受到這種黯淡前景的沉重。然而,今天發表在《美國國家科學院院刊》上的一項研究結果可能會帶來新的希望。科學家們在早期旨在逆轉大腦與年齡相關變化的研究基礎上,利用基因療法成功地恢復了老年猴子軸突——將資訊傳遞到大腦細胞和從大腦細胞傳出的至關重要的纖維。加州大學聖地亞哥分校的團隊成員馬克·圖辛斯基 (Mark Tuszynski) 表示,新發現為該療法的人體臨床試驗提供了進一步的支援。

先前的研究表明,將基因改造過的細胞(產生神經生長因子 (NGF))外科移植到恆河猴的大腦中,可以使它們的神經元細胞——其中 40% 因正常衰老而萎縮——在三個月內恢復到正常水平。新的研究表明,相同的治療方法還可以恢復連線大腦中這些神經元的軸突。“基因療法後,軸突恢復到年輕猴子的水平,有時甚至超過了這些水平,”團隊成員詹姆斯·康納 (James Conner) 指出。右側的影像說明了年輕個體(頂部)、老年個體(中間)以及接受 NGF 治療的老年個體(底部)中軸突的正常密度。重要的是,這些發現還消除了某些研究人員的擔憂,即軸突可能會朝向植入物生長,而不是向智力處理發生的大腦皮層生長。


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目前,已有兩名阿爾茨海默病患者參加了正在進行的該療法 1 期臨床試驗,科學家們正在尋找另外六名參與者。“如果我們在人類身上看到在靈長類動物身上所見效果的一小部分,”圖辛斯基評論道,“我們可能就有所發現了。”

Kate Wong is an award-winning science writer and senior editor at 大眾科學 focused on evolution, ecology, anthropology, archaeology, paleontology and animal behavior. She is fascinated by human origins, which she has covered for more than 25 years. Recently she has become obsessed with birds. Her reporting has taken her to caves in France and Croatia that Neandertals once called home, to the shores of Kenya's Lake Turkana in search of the oldest stone tools in the world, to Madagascar on an expedition to unearth ancient mammals and dinosaurs, to the icy waters of Antarctica, where humpback whales feast on krill, and on a "Big Day" race around the state of Connecticut to find as many bird species as possible in 24 hours. Kate is co-author, with Donald Johanson, of Lucy's Legacy: The Quest for Human Origins. She holds a bachelor of science degree in biological anthropology and zoology from the University of Michigan. Follow Wong on X (formerly Twitter) @katewong

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