未來150年的科學：未來50年
現在是2063年。您走進醫生的辦公室，護士採集了您的唾液、血液或產前細胞樣本，並將其塗抹在手持裝置上，裝置上的微晶片大小如本頁上的一個字母。幾分鐘後，裝置讀取了測試結果。顯示屏上多彩的熒光圖案揭示了導致或影響1200多種單基因疾病的DNA序列的存在。幸運的是，監管部門已經批准了每一種疾病的療法：基因療法。
基因療法的工作原理是利用病毒固有的生物機制，將健康版本的基因攜帶到細胞核中，以替換導致疾病的突變。它在1953年DNA結構被發現後不久就被構想出來，但其成為真正治療方法的道路卻曲折坎坷。早期的嘗試充其量只是零星地奏效。1999年，一名18歲的青少年在接受用於治療代謝紊亂的基因攜帶病毒時死亡，該病毒引發了致命的免疫反應；分子有效載荷點燃了患者肝臟中免疫細胞的反應。同年，兩名患有遺傳性免疫缺陷的嬰兒接受了基因治療，搭載逆轉錄病毒的基因偏離了目標，進入了致癌基因——導致了白血病。
這些挫折使基因療法的發展陷入了關於哪種病毒可以安全用作載體（即細胞的基因攜帶入侵者）的爭論中。
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在艱難的開局之後，基因療法開始取得里程碑式的進展。2012年，歐盟委員會批准了首個針對脂蛋白脂肪酶缺乏症的基因療法，該缺乏症會損害脂肪消化。
然後，在2014年，美國食品和藥物管理局批准了針對一種遺傳性失明（萊伯先天性黑蒙症）、一種免疫缺陷（腺苷脫氨酶或ADA缺乏症）和一種影響大腦的遺傳疾病（腎上腺腦白質營養不良）的療法。雖然這些疾病很罕見，但相對容易成為靶點。
這些認可確立了腺相關病毒（AAV）作為首選載體的地位。我們大多數人的某些細胞中已經攜帶了這種病毒，這意味著我們的免疫系統會忽略它。相比之下，逆轉錄病毒被改造為自我摧毀，但仍然可能導致癌症，就像在免疫缺陷嬰兒身上發生的那樣。而慢病毒在獲得FDA批准後，未能流行起來，因為患者不情願讓自己注射HIV，儘管是以一種剝奪了艾滋病相關基因的形式。
2016年，針對血友病B的基因療法的問世證明了該技術的經濟價值：一次性基因治療的費用為30,000美元，而終生凝血因子注射的費用可能高達數百萬美元——在多年過程中可能累計支出高達2000萬美元。
控制對載體的免疫反應的能力意味著最嚴峻的技術障礙已被克服：輸送給患者的化學包裹不僅提供了替代基因，還增強了針對癌症和感染的免疫反應的某些部分，並抑制了可能導致病毒載體排斥反應的方面。
現在閘門打開了。由於視網膜與免疫系統隔離，因此針對約100種失明形式的基因療法首先出現。2019年，十幾名患有極罕見的巨軸突神經病的兒童成為先驅，接受了針對脊髓的基因療法。接下來是脊髓損傷、肌萎縮側索硬化症（ALS，或盧伽雷氏病）和脊髓性肌萎縮症。靜脈注射的、富含基因的AAV穿過血腦屏障，從而預防了帕金森病和其他腦部疾病。不再需要像本世紀初那樣在頭骨上鑽孔。
隨著時間的推移，研究人員逐漸認識到，某些疾病最好在不替換基因的情況下治療。對於囊性纖維化，能夠解開具有錯誤結構的蛋白質的藥物更好，因為肺和氣道中經過基因治療的細胞不會持久存在。而對於杜氏肌營養不良症，重新啟用沉默的基因比將治療基因輸送到兒童體內所有肌肉細胞更容易。
這些成功只為更多成功留下了空間。到本世紀中葉，新的療法不再僅針對罕見的單基因疾病，而是擴充套件到包括反映遺傳和環境風險因素的常見疾病，如精神疾病、糖尿病和大多數形式的心臟病。
到2060年，使用基因檢測預測患者未來健康狀況的能力——加上基因干預——已經達到了前所未有的精確程度，產生了深遠的影響。隨著疾病被阻止，醫療保健成本大幅下降，壽命更長、身體更健康的人口湧現出來。