1992年的催淚電影《洛倫佐的油》講述了一個家庭為拯救患有X連鎖腎上腺腦白質營養不良症 (ALD) 的兒子而奮鬥的真實故事，ALD 是一種致命的退行性腦疾病。不幸的是，在隨後的幾年裡，這部電影標題中的“油”，一種膳食補充劑，並沒有像許多人希望的那樣成為治癒方法。現在，2009年11月刊的《科學》雜誌上的一篇論文表明，長期尋求的治癒方法可能來自基因療法——這種備受矚目的治療方法在1999年悲慘地導致一名青少年實驗物件死亡。
然而，從那時起，研究人員繼續謹慎地為某些具有已知遺傳起源的疾病尋求基因療法。例如，ALD 是由名為 ABCD1 的基因突變引起的，導致一種脂肪酸水平異常升高，這種脂肪酸會損害包裹某些神經元的物質。它影響大約每 20,000 名六至八歲男孩中的一人，導致青春期前死亡。法國 INSERM 研究機構的神經學家 Patrick Aubourg 解釋說，主要的治療方法仍然是骨髓移植：這是一種有風險的手術，依賴於找到合適的捐贈者。
現在，Aubourg 和他的團隊在一項初步試驗中表明，基因療法阻止了兩名找不到匹配骨髓捐贈者的男孩的 ALD 病情發展。研究人員從每個人的血液中提取幹細胞後，將正常版本的 ABCD1 基因插入到一些細胞中，然後將它們移植回孩子體內。
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結果令人鼓舞：ALD 病情在 14 到 16 個月內停止發展。一年後，兩個孩子都沒有進一步的腦損傷或白血病（過去一些基因治療試驗中的副作用）。研究人員現在已經治療了第三個人，並正在準備在歐洲和美國進行更大規模的試驗。