去年，一項廣受批評的實驗中，一位中國研究人員在雙胞胎女孩的胚胎階段刪除了一種基因，試圖保護她們免受艾滋病毒的侵害。一項新的研究表明，使用藥物來刪除患有中風或創傷性腦損傷的人的相同基因可能有助於改善他們的康復。
這項新研究表明，透過使用已批准作為艾滋病毒治療藥物的藥物來關閉中風誘導的小鼠體內的基因，會帶來好處。它還側重於一些天生沒有該基因的人的樣本。研究人員發現，與普通人群相比，沒有該基因的人從中風中恢復得更快、更徹底。
該研究的資深研究員、加州大學洛杉磯分校大衛格芬醫學院的神經學家 S.托馬斯·卡邁克爾 表示，綜合結果表明，該藥物可能會促進人類在中風或創傷性腦損傷後的康復。他的團隊已經開始了一項後續的人體研究，以測試該藥物的療效。
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聖路易斯巴恩斯猶太醫院和華盛頓大學中風和腦血管中心聯合主任金·穆李表示，將小鼠研究與利用人類遺傳資料來確認藥物靶點的相關性相結合，使得這項新研究成為“里程碑式的論文”，他沒有參與這項工作。
2018 年底，時任中國南方科技大學的賀建奎表示，他編輯了雙胞胎女孩胚胎階段的 CCR5 基因，以保護她們免受艾滋病毒感染。賀建奎說，首例結果是，一對顯然健康的雙胞胎女孩出生時沒有 CCR5。
卡邁克爾和其他人多年來一直在尋找可能導致藥物幫助大腦在中風或腦損傷後自我修復的基因和其他生物途徑。一些專家表示，CCR5 是第一個顯示出真正希望的候選基因。加州大學洛杉磯分校的神經科學家阿爾西諾·席爾瓦說，對於中風和創傷性腦損傷患者，“我相信這是希望的開始”，他與卡邁克爾共同進行了這項新研究。研究結果本週發表在《細胞》雜誌上。
用於阻斷 CCR5 活性的藥物自 2007 年以來已上市，並被批准作為減緩艾滋病毒和艾滋病進展的治療藥物。卡邁克爾將這種名為馬拉維羅克的藥物給予中風誘導的小鼠。他說，降低大腦運動神經元中的基因活性“對恢復產生了巨大影響”。該藥物不易穿過血腦屏障，但有足夠的藥物透過，以保留參與化學訊號傳導的大腦連線，並增加大腦區域之間的連線，研究表明。
對於該研究的人類驗證部分，該團隊檢查了 68 名沒有 CCR5 基因的人，以及 446 名對照組。那些遭受中風的人——並且也天生有基因缺失——與那些 CCR5 完好無損的患者相比，在幾個月後恢復運動能力的速度更快，認知缺陷更少。其結果背後的確切機制尚不清楚。卡邁克爾說，在健康人群中，CCR5 基因被認為透過充當“停止”訊號來促進學習和記憶，告訴神經元只接收一個記憶並保持它，而不是繼續接收和保留每一個傳入的訊號。他說，在中風或腦損傷後立即，該基因有助於抑制神經元的興奮性，從而幫助限制損傷。但他補充說，如果該基因不斷髮出“停止”訊號，它也會干擾大腦建立新連線和修復損傷的能力。
卡邁克爾的方法是在中風後約五到七天開始給患者服用該藥物，並持續約三個月，讓大腦有更好的恢復機會，從而關閉這些訊號。在目前的臨床試驗中，參與者還接受了強化物理治療以恢復運動。加州大學歐文分校的中風康復專家史蒂文·克萊默沒有參與這項研究，他說這種雙管齊下的治療方法很重要。他指出，藥物治療可以為重塑大腦回路開啟大門，但康復也需要個人的努力，就像首先學習任務一樣。“僅僅因為你在大腦上撒上神奇的仙塵，並不意味著你解決了問題，”他說。“你必須將其與經驗性訓練相結合。”
克萊默說，他認為用抗 CCR5 藥物治療可能會成為中風康復治療進展的“主要支柱之一”。