幾十年來，科學家和醫生一直夢想透過在豬身上培育人體器官，為移植提供穩定的來源。 但是，對人體免疫系統排斥反應以及豬基因組中嵌入的病毒感染的擔憂，阻礙了研究。 透過修改豬胚胎中超過60個基因——比任何其他動物編輯的基因多十倍——研究人員認為他們可能已經生產出合適的非人類器官捐獻者。
這項工作於10月5日在國家科學院（NAS）關於人類基因編輯的會議上提出。 哈佛醫學院（位於馬薩諸塞州波士頓）的遺傳學家喬治·丘奇宣佈，他和同事們使用CRISPR基因編輯技術，在豬胚胎中滅活了62個豬內源性逆轉錄病毒（PERV）。 這些病毒嵌入所有豬的基因組中，無法治療或中和。 人們擔心它們可能會在人類移植受者中引起疾病。
丘奇的研究小組還在另一組胚胎中修改了20多個基因，包括編碼豬細胞表面蛋白質的基因，這些蛋白質已知會觸發人類免疫系統或引起血液凝結。 然而，他拒絕透露具體基因，因為這項工作尚未發表。 最終，用於器官移植的豬將同時進行這些修改和PERV缺失。
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“這是我近十年來一直想做的事情，”丘奇說。 他共同創立的一家生物技術公司eGenesis（位於波士頓），旨在生產用於器官移植的豬，現在正努力使這一過程儘可能廉價。
丘奇很少透露他的團隊如何設法去除如此多豬基因的細節。 但他說，這兩組編輯過的豬胚胎幾乎已準備好植入母豬體內。 eGenesis已在哈佛醫學院獲得了一個設施，豬將在那裡植入並與病原體隔離飼養。
加州大學伯克利分校的生物化學家詹妮弗·杜德納是CRISPR技術的發明者之一，她對編輯基因的數量印象深刻。 她說，如果這項工作能夠成立，那麼它可能對合成生物學應用很有用，在這些應用中，基因可以被開啟和關閉。 在微生物中，建立這些迴路需要插入或修改多個相互調節的基因。
哈佛醫學院的幹細胞生物學家喬治·戴利說，切割多個基因對於人類療法也很有用，因為許多具有遺傳成分的疾病涉及多個基因。
本文經許可轉載，最初於2015年10月6日首次發表。