科學家首次獲准編輯人類胚胎基因組

英國監管機構批准在胚胎中使用 CRISPR-Cas9 技術進行早期發育研究

英國生育監管機構今天宣佈,倫敦的科學家已獲准編輯人類胚胎基因組進行研究。英國人類受精與胚胎管理局 (HFEA) 於 2 月 1 日批准的這項決定,代表著全球任何國家監管機構首次認可此類研究。

“這是一個重要的開端。HFEA 一直是一個深思熟慮、審慎的機構,為敏感研究領域提供了合理的監督,這為允許此類研究的推進奠定了堅實的基礎,”馬薩諸塞州波士頓兒童醫院的幹細胞生物學家喬治·戴利 (George Daley) 說。

HFEA 批准了倫敦弗朗西斯·克里克研究所的發育生物學家凱西·尼亞坎 (Kathy Niakan) 的申請,允許其在健康的人類胚胎中使用基因編輯技術 CRISPR-Cas9。尼亞坎的團隊對早期發育感興趣,他們計劃改變受孕後最初幾天活躍的基因。研究人員將在七天後停止實驗,之後這些胚胎將被銷燬。


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基因改造可以幫助研究人員開發治療不孕症的方法,但這些改造本身不會構成治療的基礎。

弗朗西斯·克里克研究所的發育生物學家羅賓·洛弗爾-巴奇 (Robin Lovell-Badge) 表示,HFEA 的決定將鼓勵其他希望編輯人類胚胎基因組的研究人員。他說,他已經收到其他英國科學家對進行胚胎編輯研究的興趣,並預計會有更多申請。他說,在其他國家,這一決定“將使科學家更有信心向其國家監管機構申請(如果他們有監管機構),或者直接繼續進行研究”。(有關基因編輯的未來的更多資訊,請閱讀我們的深度報告“定製人類基因:新的希望和風險”)

凱西·尼亞坎。
弗朗西斯·克里克研究所

發育基因
尼亞坎的團隊已經擁有 HFEA 的許可,可以使用生育診所患者捐贈的健康人類胚胎進行研究。但在去年 9 月,該團隊宣佈已申請對這些胚胎進行基因組編輯——此前五個月,中國研究人員報告了將CRISPR-Cas9 基因組編輯應用於非存活人類胚胎的實驗,這引發了一場關於如何或是否應在人類胚胎的基因編輯方面劃清界限的辯論

在 上個月的新聞釋出會上,尼亞坎表示,如果 HFEA 批准該申請,她的團隊可以在“幾個月內”開始實驗。第一個實驗將涉及阻斷一個名為 OCT4 的“主調節”基因的活性,該基因在發育成胎兒的細胞中活躍(胚胎中的不同細胞會發育成胎盤)。她的團隊計劃在受精後一週內結束試管實驗,此時胚胎包含大約 64 到 256 個細胞,這被稱為囊胚階段。

“我很高興 HFEA 批准了尼亞坎博士的申請,”弗朗西斯·克里克研究所所長保羅·納斯在一份宣告中說。“尼亞坎博士提出的研究對於瞭解健康的人類胚胎如何發育非常重要,並將透過觀察人類發育的最早期階段(一到七天)來提高我們對體外受精成功率的理解。”

當地的研究倫理委員會(類似於美國的機構審查委員會)也需要批准尼亞坎團隊計劃的研究。在批准尼亞坎的申請時,HFEA 表示,在獲得此批准之前,不得開始任何實驗。

國際影響
英國愛丁堡大學的生物倫理學家莎拉·陳 (Sarah Chan) 表示,這一決定將在英國以外產生深遠的影響。“我認為這對正在考慮如何監管這項技術的國家來說,將是一個很好的例子。我們可以建立一個管理良好的系統,能夠在研究和生殖之間做出區分,”她說。

在英國,改變用於孕育孩子的胚胎基因組仍然是非法的,但研究人員表示,允許進行胚胎編輯研究的決定可以為在臨床中使用胚胎基因編輯進行治療用途的辯論提供依據。

日本札幌北海道大學的生物倫理學家石井哲也表示,“英國的這一步將刺激對臨床環境中種系基因編輯的法律監管的辯論,”他指出,一些國家並未明確禁止生殖應用。

“這類研究應該有助於理解圍繞種系編輯的許多複雜問題,”戴利補充說。“即使這項工作並非明確旨在臨床應用,它也可能會教會我們考慮臨床應用的潛在風險。”

本文經許可轉載,於 2016 年 2 月 1 日首次發表

Ewen Callaway is a senior reporter at Nature.

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