美國首次對人類胚胎進行基因編輯,科學家稱

報告顯示,研究人員已經改變了 DNA,並且幾乎沒有出錯

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據《技術評論》報道,俄勒岡州的生物學家們完成了一項以前從未實現,並且一些美國頂尖科學家長期以來警告不要進行的操作:他們高效地編輯了可存活的人類胚胎的 DNA,而且顯然幾乎沒有出錯。

這項實驗使用了革命性的基因組編輯技術 CRISPR-Cas9,由俄勒岡健康與科學大學的 Shoukhrat Mitalipov 領導。它超越了之前在中國進行的所有使用 CRISPR 改變人類胚胎 DNA 的實驗,它編輯了更多胚胎的基因組,並針對了一個與重大人類疾病相關的基因。

威斯康星大學麥迪遜分校的法律學者和生物倫理學家 R. Alta Charo 告訴 STAT:“如果我們想知道是否有可能安全且精確地修復胚胎 DNA 中的致病基因,那麼這類研究至關重要。雖然公眾將有時間決定是否要消除這些研究的監管障礙,但我並不認為它們本質上是不道德的。” 這些監管障礙包括禁止使用美國國立衛生研究院資金進行在人類胚胎中使用基因組編輯技術的實驗。


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2015 年,首次使用 CRISPR 改變人類胚胎 DNA 的實驗,使用的是從生育診所獲得的胚胎,這些胚胎存在嚴重的遺傳缺陷,永遠無法發育。據《技術評論》報道,在新工作中,Mitalipov 和他的同事使用攜帶遺傳突變的男性捐贈的精子製造了人類胚胎,他們計劃嘗試使用 CRISPR 進行修復。這些胚胎被描述為“臨床質量”。 2017 年,中國也進行了一項實驗,使用 CRISPR 編輯了正常、可能存活的受精卵或單細胞人類胚胎中的 DNA。

與中國的實驗相比,據報道,Mitalipov 領導的實驗產生的“脫靶”效應,或對 CRISPR 本應保留的基因的編輯,非常少。該實驗還避免了所謂的“嵌合體”現象,即胚胎中只有部分細胞具有預期的 DNA 改變。這些胚胎不允許發育超過非常早期的階段。

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由於改變早期胚胎的 DNA 會導致最終產生精子和卵子的細胞發生改變,如果胚胎出生併成長為成年人,他或她的任何孩子都將繼承這種被稱為種系編輯的遺傳改變。這導致人們擔心這種操作可能會改變人類進化的程序。

這也引發了關於“定製嬰兒”的警告,在這種情況下,父母可以透過新增、移除或改變某些特徵的基因來自定義他們的 IVF 胚胎。

美國國家科學院最近釋出的一份關於基因組編輯的報告並沒有呼籲暫停對種系編輯的研究,認為它有一天可能會成為一些父母擁有健康生物學孩子的一種方式,例如當父母雙方都攜帶導致嚴重疾病的基因突變時。

“但我們預計需要進行大量研究,以瞭解是否可以在沒有任何意外影響的情況下進行這些改變,”曾擔任科學院委員會聯合主席的 Charo 說。沒有回應置評請求的 Mitalipov 現在已經表明,這個問題的答案可能是肯定的。

然而,一些學者質疑這項新研究的重要性。斯坦福大學法學教授和生物倫理學家 Hank Greely 發推表示,“關鍵點”是還沒有人嘗試植入任何編輯過的胚胎。“研究胚胎”是“不打算轉移以進行可能植入的胚胎”是“沒什麼大不了的”,他爭論道

STAT許可轉載。 本文最初發表於 2017 年 7 月 26 日

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