賀建奎在會上 解釋了他非凡的宣告，聲稱幫助生產了首例基因組經過編輯的嬰兒——雙胞胎女孩，會議結束時發表了一份措辭嚴厲的宣告，批評了這位科學家。
“我們聽到了一個出乎意料且令人深感不安的說法，即人類胚胎已被編輯和植入，導致懷孕和雙胞胎的出生，” 11 月 29 日在香港舉行的第二屆人類基因組編輯國際峰會組委會發布的宣告中寫道。“即使這些修改得到證實，該程式也是不負責任的，並且不符合國際規範。”
自從本週早些時候披露賀建奎使用 CRISPR-Cas9 技術修改了兩個胚胎中的 CCR5 基因，然後將它們植入了一位女性體內以來，類似的批評如潮水般湧來。該基因編碼一種蛋白質，多種 HIV 毒株利用該蛋白質感染免疫細胞，在兩個胚胎中，然後他將它們植入了一位女性體內。
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隨著研究人員評估本週發生的事件，《自然》雜誌總結了六個仍然沒有解答的重大問題。
1. 賀建奎有麻煩了嗎？
11 月 27 日，中國國家衛生健康委員會呼籲廣東省政府（賀建奎的大學，南方科技大學所在地）調查賀建奎。兩天後，科技部命令他停止進行任何科學研究；賀建奎此前已表示實驗已暫停。廣東省的調查將如何進行尚不清楚。他被指控違反了 2003 年衛生部的一項指導方針，該方針不是法律，也沒有明確的處罰規定。
賀建奎的大學，南方科技大學是否會對他採取任何行動也不清楚。一位大學發言人告訴《自然》雜誌，他“目前無法透露此類資訊”，並表示要等待“在適當時候”釋出官方宣告。賀建奎自 2018 年 2 月起休假，休假計劃持續到 2021 年 1 月；本週，該大學批評了他的說法，並與他的工作劃清界限。
11 月 27 日，大學託管的實驗室網頁（賀建奎一直引導人們訪問該網頁以獲取有關基因編輯嬰兒的資訊）已下線，儘管 賀建奎實驗室的另一個網站 仍然存在。一些讚揚賀建奎成就的宣告也已從政府網站上消失。科技部網站上描述賀建奎開發的一項基因組測序技術的帖子，以及千人計劃網站上讚揚賀建奎基因組測序技術的帖子（千人計劃是一項 聲望很高的計劃，旨在 將頂尖學者帶回中國）現在都無法訪問。目前尚不清楚這些行動是否與本週的事件有關，但直到最近這兩個帖子仍然可以訪問。
根據賀建奎的發言人 Ryan Ferrell 提供的一份宣告，賀建奎在峰會上發言後返回了他居住的深圳，並錯過了 11 月 29 日在峰會上計劃的露面。“我已經返回深圳，將不參加星期四的會議。我將留在我的祖國中國，並充分配合所有關於我工作的詢問，”宣告說。
2. 賀建奎的說法準確嗎？
許多科學家表示，一個獨立的機構應該透過對父母和孩子的基因進行深入比較來證實賀建奎的科學主張。問題是，幾乎所有人都認為嬰兒及其父母應該保持匿名。
“他讓他們保持秘密，這是有充分理由的，”諾貝爾獎得主生物學家大衛·巴爾的摩說，他是峰會組委會主席，也是帕薩迪納市加州理工學院的前任校長。“我們甚至還沒有制定出獨立的調查將如何進行。”
賀建奎的團隊可以提供匿名樣本。外部科學家也可以訪問賀建奎的實驗室來分析資料。在他的發言人釋出的一份宣告中，賀建奎表示，他將邀請其他研究人員進行獨立調查。“我的原始資料將提供給第三方審查。”
他還表示，他已將關於其人類基因編輯研究的研究提交給期刊發表。他曾告訴一些科學家，一篇論文將在年底前發表，但沒有具體說明是哪家期刊。但即使這種情況發生，中國嚴格的遺傳資源法也會阻止賀建奎發表父母或孩子的基因序列。
3. CRISPR 究竟是如何編輯雙胞胎的基因組的？
在缺乏描述賀建奎基因編輯工作的同行評審出版物或預印本的情況下，一些科學家正在分析他的演講，試圖瞭解雙胞胎的基因組是如何被編輯的，以及這些變化可能帶來的任何潛在後果。
澳大利亞國立大學（位於堪培拉）研究 CRISPR 基因編輯的遺傳學家 Gaetan Burgio 表示，賀建奎在他的演講中展示的原始測序資料表明，嬰兒的細胞攜帶多個編輯版本的 CCR5 基因，具有不同大小的 DNA 缺失。當 CRISPR 對某些早期胚胎細胞的編輯與其他細胞不同，或者未能編輯某些細胞時，可能會導致這種“嵌合現象”。其他研究人員在為研究目的編輯人類胚胎的努力中報告了嵌合現象。
馬薩諸塞大學醫學院（位於伍斯特）的 RNA 研究員 Sean Ryder 在一篇 Twitter 帖子中指出了其他擔憂。
賀建奎在基因編輯會議上表示，他之所以以 CCR5 基因為目標，是因為有些人天生攜帶 CCR5 基因的突變——一種 32 個 DNA 字母的缺失，稱為 delta-32——會使該基因失活。但 Ryder 表示，賀建奎聲稱透過 CRISPR 基因編輯引入嬰兒細胞的 CCR5 缺失與 delta-32 突變並不相同。“關鍵是，這三個都不符合經過充分研究的 delta 32 突變，而且據我所知，沒有一個在動物模型中進行過研究。難以置信，”Ryder 在帖子中寫道。
4. 下一個基因編輯人何時會出現？
當 CRISPR/Cas-9 基因編輯工具的先驅 Jennifer Doudna 在 11 月 28 日的夏季會議上聽取賀建奎介紹他的工作時，一個想法不斷在她腦海中浮現。“我一直想到的念頭是，流氓科學家有可能以不道德的方式使用這項技術。這是一個真正的風險，”加州大學伯克利分校的生物化學家 Doudna 說。
在賀建奎的爆料之前，許多科學家已經擔心有人即將創造基因編輯人。哈佛醫學院（位於馬薩諸塞州波士頓）院長、峰會組委會成員生物學家 George Daley 指出，有一種程式可以將胚胎中患病的線粒體 DNA 替換為另一個人的健康線粒體 DNA，從而消除胚胎最初的致病突變。儘管線粒體置換療法尚未獲得生物醫學界或美國食品和藥物管理局（FDA）的批准，但紐約市的醫生已使用該療法於 2016 年在墨西哥生育了一名嬰兒。“儘管我們呼籲謹慎，但使用 CRISPR/Cas9 提前進行胚胎編輯的做法很可能出現，” Daley 說。
在香港峰會上，科學家們討論了是否很快會再次宣佈人類種系編輯（即修改傳遞給後代的基因）。“我們確實有理由感到擔憂，”巴爾的摩說。“如果該領域的任何人得到跡象表明這種情況正在發生，重要的是他們要讓當局知道。”
5. 賀建奎的爆料會阻礙為進行種系編輯所做的倫理努力嗎？
許多研究人員擔心賀建奎的爆料可能會阻礙種系編輯的未來。“在美國，有些人建議採取嚴厲的禁令，這與科學的目標背道而馳，”巴爾的摩說。
在爆料之後，FDA 局長 Scott Gottlieb 發表了一些言論，引起了科學家的擔憂。“政府現在將不得不做出反應，”他告訴新聞網站 Biocentury。11 月 28 日，美國國立衛生研究院（NIH）院長 Francis Collins 在一份宣告中表示，“現在正在香港討論的，就為此類研究設定限制達成有約束力的國際共識的需求，從未像現在這樣明顯。”
峰會閉幕時釋出的宣告呼籲保持開放一條將基因編輯技術安全轉化為治療方法的途徑：“如果這些風險得到解決，種系基因組編輯將來可能會被接受。”
但這場災難已將全世界的注意力集中在種系基因編輯上，而對寒蟬效應的擔憂可能被誇大了。“可能有些女性對參與這項研究的可能性感到興奮，”加州大學歐文分校醫學院和法學院的 Judith Dar 在一次峰會衛星會議上被問及這場爭議是否會勸退女性在未來捐獻卵子進行研究時說。“本能是說這是一場災難，可能會抑制參與。但我總是對各種不同的反應感到驚訝，”她補充道。
6. 科學家將如何在未來確保對種系編輯進行更好的監督？
“我們沒有藍圖，但我們一直在向科學院諮詢，”巴爾的摩說。“這對世界來說是一個挑戰。”
峰會組委會發布的宣告建議，世界各地的科學院向各自的政府提出建議，同時相互協調。
宣告還建議建立一個國際論壇，該論壇將透過國際註冊機構引導研究和臨床試驗，並討論諸如公平獲得基因編輯的好處等問題。但人類胚胎的基因編輯可能擁有廣泛的使用者，這可能會使維持這樣一個組織變得困難。“實際上，每個從事分子生物學的實驗室都在使用這項技術，” Daley 說。
委員會還建議需要一條“轉化途徑”，為研究人員將種系基因編輯應用於臨床提供一種嚴謹和負責任的方式。組委會成員、威斯康星大學麥迪遜分校的生物倫理學家 Alta Charo 表示，期望必須是現實的。“你不能期望完美。你能做的是盡力透過懲罰流氓行為的執法來最大限度地減少這些事件。”
下一次人類基因組編輯峰會將於 2021 年在倫敦舉行。
本文經許可轉載，並於2018 年 11 月 30 日首次釋出。