下週三，一群 ALS 患者將聚集在馬里蘭州郊區的 FDA 總部外進行抗議，並傳達一個明確的資訊：“不要再找藉口了。”
這次集會是由一群主要透過 Facebook 聯絡的 ALS 患者臨時組成的，與 2014 年席捲全球的冰桶挑戰等其他活動相比，這次集會的規模要小得多。
這些抗議者甚至沒有建立正式的組織或網站；有些人說他們甚至從未參加過抗議活動。目前，甚至看不到一張海報。
關於支援科學新聞報道
如果您喜歡這篇文章，請考慮透過以下方式支援我們屢獲殊榮的新聞報道： 訂閱。透過購買訂閱，您將幫助確保關於塑造我們今天世界的發現和想法的重大報道的未來。
但這群患者已經引起了食品和藥物管理局監管機構、ALS 協會的既有倡導者以及全國頂尖生物倫理學家的關注。一些參議院高階議員也開始為他們的事業奔走。
這些抗議者說，他們至少計劃效仿上世紀 80 年代抗議 FDA 對該疾病工作緩慢的艾滋病活動人士的激進甚至“極端”的做法和“不留情面”的策略。與之前的 ACT UP 活動人士一樣，ALS 患者也帶著一份他們希望監管機構批准的特定療法清單，並且希望儘快批准。但與他們的前輩不同，他們希望下週不會被捕。
ALS 患者已經受夠了：他們曾希望從病毒式冰桶挑戰中籌集的 1.15 億美元能夠投入到有希望的研究中。他們沒有看到他們為 全國“嘗試權”法律 的倡導取得任何結果，該法律承諾可以獲得新的療法。他們感到被冷落了，因為 FDA 批准了其他類似致命的神經肌肉疾病的治療方法。
組織者之一邁克·亨森說：“我們 ALS 患者只是厭倦了我們這邊沒有任何行動。我不知道 10 年前得了 ALS，知道自己會死，還是現在得了 ALS，知道如果人們認真對待，你可能會被救，哪個更糟糕。”
亨森住在俄克拉荷馬州塔爾薩，去年被診斷出患有 ALS。他是一位前搖滾賭場物流經理，他直言不諱，稱 ALS 為“一種該死的殺人疾病”。他在 ALS 社群透過在 YouTube 上開辦自己的 ALS 脫口秀節目而出名，節目配有字幕和綠幕。
就在週三，抗議者為他們的團體起了一個名字：“為了治癒而感染”。
他們正在尋求一種特定的潛在療法——或者說，目前有三種。三家制藥公司正在開發單獨的、仍在研究中的 ALS 藥物：BrainStorm 的幹細胞治療 NurOwn、Collaborative Medicinal Development 的合成分子 CuATSM 和斯坦利·阿佩爾博士的細胞療法 Tregs。
這些藥物的臨床開發階段各不相同：BrainStorm 目前正在招募進行 3 期臨床試驗，Collaborative Medicinal Development 僅完成了 1 期測試，而阿佩爾的 Tregs 僅在三名患者身上進行了研究。
對於瞭解 ALS 的人來說，這感覺就像似曾相識：在爭取聯邦“嘗試權”法律的過程中，ALS 患者一直要求獲得 BrainStorm 的 NurOwn。以至於該公司執行長海姆·列博維茨承諾，一旦“嘗試權”成為法律，患者就可以獲得該藥物，但後來基本上食言，轉而僅向一位“嘗試權”活動家 馬特·貝利納 提供了治療。（BrainStorm 拒絕對此報道發表評論。）
亨森和他的同伴組織者想知道為什麼這些藥物沒有透過 FDA 的審批流程快速通道，尤其是當其他神經肌肉疾病的藥物似乎陸續獲得批准時。他指出了諾華公司治療脊髓性肌萎縮症的基因療法 Zolgensma，該療法是基於一項僅有 15 名兒童參與的試驗而 批准的，儘管取得了令人印象深刻的結果。
亨森說：“該藥物在一次非常小的試驗中很快就獲得了批准。因此，我們知道如果我們有決心，這是可以做到的。”
FDA 表示，它“隨時準備幫助”ALS 社群——包括幫助患者及其醫生評估臨床試驗等選擇，或使用 FDA 的擴大使用計劃來獲取實驗性的、未經批准的治療方法。一位女發言人還表示，該機構“準備利用其擁有的所有快速開發和審批計劃”，以使新療法能夠使用。
該機構藥物審批中心的兩位高階官員珍妮特·伍德科克和彼得·馬克斯也提出要與倡導者和藥物製造商會面，只要藥物製造商也願意參與。
“我們鼓勵您聯絡每家制造商，要求與該機構舉行一次會議，會議中包括您和您希望包括的 ALS 社群的其他任何成員。在他們允許的情況下，我們歡迎有機會就他們的研究產品進行透明的討論，”伍德科克和馬克斯在一封與 STAT 分享的電子郵件中寫道。
越來越多的呼籲取得更多進展的呼聲也來自國會山。共和黨參議員特德·克魯茲（德克薩斯州）、馬可·盧比奧（佛羅里達州）、邁克·布勞恩（印第安納州）和邁克·李（猶他州）上個月也致信 FDA 代理局長內德·夏普利斯，提出了類似的要求。
參議員們呼籲 FDA 恢復該機構在上世紀 90 年代為艾滋病患者推出的所謂並行軌道。在該途徑下，該途徑從未擴充套件到 HIV 和艾滋病患者之外，那些不符合臨床試驗條件的人可以獲得某些仍在研究中的藥物。據估計，在上世紀 90 年代，數千名艾滋病患者透過並行軌道獲得了其中一種藥物斯他夫定。
他們寫道：“現在是 FDA 創造並鼓勵一個促進患者選擇、患者獲取和患者負擔能力的環境的時候了。擴充套件並行軌道是解決這一問題的行之有效的方案，我們強烈鼓勵 FDA 立即就此問題採取行動。”
這是一個令人費解的要求。自從建立並行軌道以來，FDA 已經為患者獲取實驗性藥物建立了幾個更具體的途徑。
FDA 並不是這些抗議者唯一的攻擊目標。該組織還計劃抗議 ALSA。他們希望得到答案，為什麼冰桶挑戰籌集的 1.15 億美元沒有用於資助他們最喜歡的三種潛在療法的開發。ALSA 在技術上已經資助了其中兩種療法，儘管抗議者堅持認為他們的資助遠遠不夠。
“我們只是想不通，為什麼 ALSA 沒有積極尋求立即將這些藥物中的任何一種送到我們體內！”下週抗議活動的組織者致信 ALSA。
他們對 ALSA 感到非常失望，以至於他們呼籲該集團的總裁兼執行長卡拉尼特·巴拉斯辭職。
在給 STAT 的一份宣告中，ALSA 表示它“正在緊急努力結束 ALS”，其中包括資助“許多早期臨床試驗，並與 FDA 和科學家合作，幫助試驗更快地進行”。ALSA 週二釋出的一份由其贊助的報告還發現，冰桶挑戰導致 ALSA 將其研究資金增加了 187%。該研究取得的成就之一：發現了可能與 ALS 相關的五個新基因。
但抗議者希望 ALSA 做出更具體的承諾，與 BrainStorm、阿佩爾和 Collaborative Medicinal Development 合作，“最終目標是在未來最多 6 個月內向 ALS 社群提供任何這些可行的療法。”
亨森確信這三種療法——無論是單獨使用還是組合使用——都是治癒 ALS 的方法。
他堅持說：“它們已經得到證實。”