作者：Toni Clarke
路透社華盛頓報道 - 美國食品和藥物管理局將於今年夏天舉行公開會議，以解決製藥公司對其就藥物標籤外使用所能說內容的限制違反了他們第一修正案賦予的言論自由權利的擔憂。
此次會議由 FDA 首席法律顧問伊麗莎白·狄金森上個月宣佈，正值旨在加速新藥上市的《21 世紀治癒法案》在國會推進之際。該法案的措辭正在給該機構施加壓力，要求其放寬指導方針。
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在 2012 年第二巡迴上訴法院做出裁決後，製藥公司改變規則的努力勢頭增強，該裁決推翻了 Orphan Medical（後來被 Jazz Pharmaceuticals Inc. 收購）銷售代表阿爾弗雷德·卡羅尼亞的定罪。在卡羅尼亞被發現在與醫生談論嗜睡症藥物 Xyrem 的各種標籤外用途後，法院表示，第一修正案保護真實且不誤導的標籤外言論。
根據現行規定，醫生可以根據自己的意願為任何疾病開具標籤外藥物。但製藥公司不得宣傳未經 FDA 批准的用途。
製藥公司正在引用卡羅尼亞案和類似的裁決，向 FDA 施壓，要求允許他們更自由地談論標籤外使用。
Sidley Austin LLP 的合夥人科琳·克拉斯邁爾說：“如果您是一名社群醫生，就很難跟上最新進展。”Sidley Austin LLP 代表製藥公司聯盟請願，要求鑑於卡羅尼亞案和類似的裁決，“充分證明其監管制度的合理性並對其進行適當調整”。
該聯盟被稱為醫療資訊工作組，成員包括輝瑞公司、賽諾菲、諾華公司、強生公司、禮來公司和葛蘭素史克公司等。
如果製造商能夠說服醫生將他們的產品用於未經批准的用途，那麼潛在的銷售額將達到數十億美元，而 FDA 的監管權威可能會被大大削弱，這兩者都處於風險之中。
FDA 發言人凱倫·萊利表示，該機構決定舉行公開會議“是因為不同利益相關者持有廣泛的觀點，以及潛在的公共健康問題的重要性”。
標籤外促銷
美國醫學會的資料顯示，製藥公司長期以來一直違反標籤外規定。在過去十年中，包括輝瑞、葛蘭素史克和禮來在內的 17 家公司因標籤外促銷支付了超過 160 億美元的和解金。
9 月，Shire Plc 同意支付 5650 萬美元，以和解其誇大其注意力缺陷障礙藥物 Adderall XR 的益處，並聲稱（幾乎沒有證據）該藥物可以預防犯罪行為、交通事故和性傳播疾病的指控。
加州大學舊金山分校醫學教授、《JAMA Internal Medicine》編輯麗塔·雷德伯格博士說：“在我自己的醫療中心，我們已經禁止製藥代表來訪，因為我們認為他們不是好的資訊來源。”“你不會問理髮師你是否需要理髮。”
美國醫學會表示，標籤外使用已經佔處方用藥的 10% 到 20%，在腫瘤學和兒科罕見病領域，這一數字還在上升。美國醫學會表示，“它支援醫生需要獲得關於藥物和器械標籤外用途的準確和公正的資訊，同時確保製造商贊助的促銷活動仍受 FDA 監管這一重要需求。”
聲譽良好的期刊
FDA 允許公司向醫生提供來自聲譽良好的醫學期刊和參考書（但不包括早期臨床試驗或給編輯的信）的良好對照臨床試驗資料，他們可以在醫學會議上談論標籤外使用。他們也可以回覆醫生主動提出的問題，只要回覆內容不吹噓產品的益處而不披露其風險。
公司希望能夠討論非來自隨機臨床試驗的資料。他們還希望能夠向保險公司提供經濟分析，以說明為什麼某種藥物應該被承保。
克拉斯邁爾說：“假設一種藥物非常昂貴且非常有效，並且沒有太多副作用。”“如果您是一項健康計劃，並且您正在決定是否為該藥物付費，您想知道它與其他藥物相比如何。”
前 FDA 對外關係副局長、現任公共利益醫學中心（一個接受制藥公司資助的智庫）主席彼得·皮茨表示，行業壓力“迫使 FDA 更加認真地思考這個問題”。
為了回應來自該聯盟的請願，FDA 指出，其監管框架的制定“是為了應對公共衛生悲劇”，但表示“認識到第一修正案領域的法律格局正在不斷發展”，並承諾審查其政策。
它已提議將臨床實踐指南新增到公司可以散發的材料清單中。這些指南通常由專業協會制定，可能包括與藥物標籤上的內容不同的治療和給藥方案。
它還提議允許公司分發醫療文獻，表明產品的副作用小於標籤上描述的副作用。消費者監督機構“公眾公民”獲得並公開的檔案顯示，公眾對該提案的評論絕大多數持反對意見。
真實但不具實際意義
這些舉措尚不足以安撫業界。然而，公共衛生倡導者擔心，如果 FDA 進一步讓步，公司可能會散發根據卡羅尼亞案定義為真實，但對患者健康沒有實際意義的資料。
2012 年的一項研究表明，高達 75% 的已發表臨床前試驗結果無法在後續試驗中重現。早期的一項研究表明，當科學家試圖證實來自經常被引用的已發表試驗的 34 項宣告時，他們有 41% 的時間未能做到。
前 FDA 首席副局長、現任約翰·霍普金斯大學彭博公共衛生學院副院長約書亞·沙夫斯坦博士說：“人們沒有意識到，這種新的第一修正案意識形態方法的後果將以生命來衡量。”
例如，醫生多年來一直開具精神分裂症和雙相情感障礙藥物，以控制患有痴呆症的老年患者的行為。後來的研究表明，這些藥物增加了老年人的死亡率。
普利馬林和普美曲，用於治療更年期症狀的藥物，多年來被廣泛開給女性，前提是它們可以預防冠心病。該假設得到了一些資料的支援，但沒有得到隨機對照臨床試驗的支援。當這些藥物最終在一項大型政府資助的試驗中進行分析時，發現它們會增加中風和心臟病發作的風險。
批評人士說，如果公司可以銷售用於標籤外用途的藥物，他們就沒有動力進行臨床試驗來證明這些產品有效且安全。
克利夫蘭診所心血管醫學主席史蒂文·尼森博士說：“如果允許標籤外營銷，那麼藥物將被用於各種各樣的情況，而對於這些情況，尚未開發出安全性和有效性的證據。”“你取消了這些制衡，那就成了無法無天的西部。”