食品和藥物管理局局長斯科特·戈特利布週二表示，食品和藥物管理局將很快通知各公司，某些正在開發的基因療法可以符合該機構的簡化審查資格。
具體而言，針對血友病（一種罕見疾病，由於缺乏某些蛋白質導致血液無法正常凝結）的基因療法，其評估可以基於療法是否增加了血液中的這些蛋白質，而無需考慮療法是否實際上減少了患者的出血。
戈特利布表示，血友病是FDA新政策的首個目標疾病。一位FDA發言人後來表示，選擇血友病是因為“這是一個有很多開發活動的領域”。
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戈特利布在再生醫學聯盟的年度董事會會議上發表了這些講話。這是關於細胞和基因療法前景的廣泛演講的一部分，他說“這將很快成為我們治療各種疾病的主要方式。” 他表示，該機構將釋出“全面的政策框架”，以指導公司如何評估針對不同型別疾病的療法。
基因療法修改個體的遺傳物質，試圖治療疾病。它們屬於更廣泛的細胞療法範疇，包括許多涉及活細胞的不同治療方法。
戈特利布說，一個挑戰是，公司在將藥物推向市場之前需要完成的傳統臨床試驗可能無法完全確定“反應的永續性”。換句話說，療法的有效性可能會在試驗結束後發生變化，並且藥物起作用的初步跡象可能在進一步審查後無法實現。但是，由於其中一些治療方法針對的是幾乎沒有其他選擇的患者，因此即使存在一些未知的未來風險，他們也可能值得冒險接受具有間接益處證據（以血友病為例，即蛋白質水平）的治療。
戈特利布說：“這些產品最初的目標是破壞性疾病，其中許多是致命的並且缺乏可用的療法。” “在這些情況下，我們傳統上願意接受更多的不確定性，以促進及時獲得有希望的療法。”
戈特利布說，公司可能需要在藥物上市後進行更多研究，以確保最初的成功跡象實際上能夠實現。他以血友病為例說，公司可能需要在產品上市後證明它實際上確實減少了出血。
這個故事已經更新了更多關於FDA選擇血友病作為其新政策將要解決的首個疾病的細節。
經STAT許可重新發布。本文最初發表於2018年5月22日STAT。