美國食品藥品監督管理局（FDA）於週三批准了一種治療癌症的未來主義新方法，批准了諾華公司的一種療法，該療法在罕見且致命的癌症患者中產生了前所未有的效果。
這種名為 CAR-T 的療法，是透過採集患者的白細胞並對其進行重新程式設計，使其能夠靶向腫瘤。諾華公司的產品是首個提交給 FDA 的 CAR-T 療法，引領了一系列有望改變某些侵襲性血液癌症護理標準的新型療法。
諾華公司的療法獲批用於治療複發性急性淋巴細胞白血病的兒童和青少年。它將以 Kymriah 為商品名上市。
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在一項臨床試驗中，Kymriah 使 83% 的參與者在三個月後無癌，腫瘤學家們稱讚這些結果是針對幾乎沒有其他選擇的患者的重大進展。最常見的副作用是一種稱為細胞因子釋放綜合徵的炎症風暴，這是對 CAR-T 的一種反應，在某些患者中可能致命，但通常可以透過免疫抑制藥物控制。
“我認為這是我一生中見過的最令人興奮的事情，” 全國兒童醫院的腫瘤學家 Tim Cripe 醫生在 7 月份舉行的 FDA 關於 Kymriah 的會議上說。
現在問題轉向了價格。諾華公司沒有立即透露其計劃對 Kymriah 收取多少費用，但分析師預計一個療程的費用高達 70 萬美元，這家瑞士製藥商已經受到患者權益倡導團體的壓力。
為了緩解人們對成本的擔憂，諾華公司週三表示，它正在與 Medicare 合作開發一個系統，在該系統中，政府僅在患者在一個月內有反應時才支付 CAR-T 治療費用。
與廣為人知的藥丸和常用的注射生物技術藥物不同，CAR-T 為醫生、監管機構和付款人提供了一種全新的範例。每個劑量都是為個體患者量身定製的，需要一個複雜的過程，在這個過程中，人體細胞必須安全地跨國運輸、可靠地進行重新改造並安全地送回。
無論價格如何，Kymriah 帶來的商業機會有多大的利潤仍然不清楚。每年約有 3100 例新的 ALL 病例，但大約 70% 的病例可以透過標準療法緩解。這可能只剩下幾百名可能符合諾華公司療法條件的患者，這讓人懷疑該公司是否能從鉅額的製造投資中獲得超額回報。