儘管臨床試驗資料透明度呈上升趨勢，但美國食品藥品監督管理局 (FDA) 正在詢問，是否存在應向參與者和研究人員保密的情況。隨著製藥公司推動先證明藥物批准的合理性，然後在藥物上市後監測其安全性的研究，該機構擔心公開早期資料可能會使最終結果產生偏差。
詹姆斯·林德倡議組織 (James Lind Initiative) 的協調員伊恩·查爾默斯 (Iain Chalmers) 表示，在提出這個問題時，FDA 可能會激發一場關於長期存在的臨床難題的辯論。該組織位於英國牛津，旨在改進臨床試驗。“關於這個問題的討論不多，”他說。“需要進行更多討論。”
8月11日，FDA 將在馬里蘭州銀泉市舉行公開聽證會，討論在哪些情況下應將臨床試驗的初步結果保密。FDA 有義務釋出其用於批准藥物的資料摘要。但是，公眾很少看到提交給安全委員會以決定是否應繼續試驗的資料。該機構擔心，即使這些資料不是最終的，而是傾向於某種結果，將其公開可能會嚇到研究參與者或使研究人員偏向於特定結果。
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科學優先於受試者
研究人員和倫理學家已經討論保密做法一段時間了，而 FDA 支援隱瞞一些中期資料的備忘錄並沒有說服所有人。華盛頓特區非營利消費者權益倡導組織“公共公民”的健康研究小組主任邁克爾·卡羅姆說，儘管備忘錄指出瞭如果洩露此類資料可能會對試驗產生許多負面影響，但他們忽略了向參與者隱瞞資訊的倫理影響。“該機構希望得到科學問題的答案，”他說。“問題是：為了實現他們的願望，他們是否可能將人類受試者置於危險之中？”
藥物審批流程的改變使這個問題變得比以往任何時候都更加棘手。過去，贊助商很少向 FDA 提交中期資料。但在 2007 年，研究人員發現有跡象表明一種流行的糖尿病藥物可能會增加因心血管事件（如心臟病發作或中風）導致的死亡人數。因此，該機構開始要求對某些糖尿病藥物進行大規模、長期的安全性試驗（參見“保持沉默”）。製藥公司通常可以在證明該藥物使心血管事件的風險相對於對照組增加不超過 80% 後將其上市；然後要求他們進行上市後研究，證明該藥物使風險增加不超過 30%。
越來越多的公司正在申請將兩項研究合併為一個大型試驗，並使用中期資料來清除第一個障礙。其中一個案例在 2011 年提交給 FDA，當時它評估了日本大阪武田製藥公司生產的糖尿病藥物阿格列汀。康涅狄格大學醫學院法明頓分校的預防心臟病專家威廉·懷特 (William White) 說，一旦在研究參與者中觀察到 81 起心血管事件，就會對該藥物的心臟風險進行中期分析。這些資料顯示該藥物對心血管事件的發生率沒有太大影響，懷特說，但可能會被誤解為該藥物實際上降低了風險。
提前釋出
FDA 在 2013 年 1 月批准阿格列汀時，並沒有釋出這些資料，而是簡單地宣佈研究結果表明該試驗足夠安全可以繼續進行。在 2013 年 3 月的一份備忘錄中，FDA 藥物評估和研究中心銀泉分部的內分泌產品負責人瑪麗·帕克斯 (Mary Parks) 認為，為了及時獲得長期安全資料，保密是必要的。
懷特說，甚至他自己也是直到研究結束後才看到這些資料，他說保密是成功完成試驗的關鍵，因為如果研究人員看到中期資料，他們可能會拒絕讓患者服用安慰劑。
10 月釋出的最終結果證實，該藥物對心血管風險沒有顯著影響 (W. B. White等，《新英格蘭醫學雜誌》 369, 1327–1335; 2013)。
英國華威大學公共衛生主席理查德·利爾福德 (Richard Lilford) 說，中期結果的釋出也可能會促使患者放棄試驗，但這應該是他們的選擇。他認為，試驗設計者往往預設採取保密措施，並且有可能在此過程中犧牲他們對參與者的義務。相反，他主張從一開始就共享資料。“在試驗團體中，這種想法非常不受歡迎，”他說。“他們認為臨床試驗必須進行到得到明確的答案為止。”
加拿大阿爾伯塔大學的心臟病專家保羅·阿姆斯特朗 (Paul Armstrong) 曾在 30 多個安全委員會任職，他說，保持中期資料保密是標準做法。但有時，他說，委員會確實會決定，披露資料的益處大於風險。“我們總是問自己，‘我們能否為下一位患者取得同意，並且感到有信心他們充分了解了參與試驗的情況？’ 這才是底線。”
本文經許可轉載，並於 2014 年 7 月 29 日首次釋出。