每年都有越來越多的證據表明，並不存在單一型別的“乳腺癌”或“肺癌”。這些廣泛的類別僅僅指的是恰好起源於身體某些部位的各種腫瘤。科學家們現在知道，在確定特定癌症的行為（及其對特定療法的反應）時，最重要的是驅動惡性細胞生長的分子通路，而不是腫瘤在體內開始的位置。例如，肺部腫瘤和乳房腫瘤可能彼此之間具有更多的共同之處（並且由同一通路中的異常驅動），而不是兩種不同的乳腺癌惡性腫瘤。
然而，美國食品藥品監督管理局仍然以疾病為基礎批准癌症藥物。因此，如果研究人員認為，例如，用於慢性粒細胞白血病的某種藥物可能對另一種腫瘤有效，因為這兩種疾病具有相似的生物學基礎，他們就必須為第二種疾病進行全新的臨床試驗並再次完成審批流程。
這種標準方法可能即將改變。一種新的流程，即美國食品藥品監督管理局根據癌症藥物所針對的故障生長通路，而不是醫生所稱的由此產生的疾病狀況來批准藥物，在過去幾年中一直在會議的場外或腫瘤學家之間的飲酒聊天中被悄悄討論。儘管美國食品藥品監督管理局尚未正式提出任何此類更改，但該機構的癌症主管理查德·帕茲杜爾在本月早些時候在華盛頓特區舉行的癌症護理公共會議上提出了這一想法，表明該想法可能正在獲得官方支援。
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如果實施，這樣的監管方案可能會加快臨床試驗的程序，因為它將允許研究人員從大量患有沿同一通路起作用的不同腫瘤的人群中招募受試者，而不是從數千名患有相同官方癌症型別的人中篩選。美國食品藥品監督管理局發言人斯蒂芬妮·姚表示：“還有很多東西需要學習，但隨著我們對癌症的進一步瞭解，我們可能會看到藥物審批從基於疾病型別轉向基於驅動它們的分子通路。”
這裡有一個問題：因為每種藥物都是獨特的分子實體，即使它與另一種具有良好記錄的藥物靶向同一通路，它也可能在體內表現出略微不同的行為。以ponatinib為例，這是一種靶向慢性粒細胞白血病（CML）中標誌性分子異常的藥物。幾種其他抑制相同生物學靶點的藥物已經獲批用於一線CML治療。有希望的早期試驗結果使ponatinib的申請獲得快速通道審批，並於2012年12月獲得批准。然而，上個月，在獲得批准不到一年後，該藥物被撤出市場，因為證據表明危及生命的血栓和心血管問題有所增加。然而，如果ponatinib是在擬議的新方案下獲得批准的，一些癌症醫生擔心，不利影響可能不會被及時發現。
透過更快的流程，藥物可能在收集到足夠的安全資料之前就上市了。一旦美國食品藥品監督管理局批准了一種藥物，並且該藥物被送到患者手中（和靜脈注射），公司就沒有真正的動力以系統的方式繼續收集關於副作用的資訊。當他們瞭解到藥物的不良反應時，他們在法律上被要求報告這些反應，但他們不像在審批過程中那樣定期調查患者。“沒有記錄表明這種[新方法]會奏效，”德克薩斯大學M.D.安德森癌症中心白血病科主任Hagop Kantarjian說。“這可能是一種更快地批准藥物的方法，但更好的方法是減少審批障礙，”他說。當然，由於美國食品藥品監督管理局實際上尚未提出該提案，因此很難確切知道透過這種前衛方法批准的藥物將受到何種程度的審查。